Raptor Pharmaceuticals administre pour la première fois la DR Cysteamine en essai clinique de phase 2b à des patients atteints de cystinose

NOVATO, Californie, June 3 /PRNewswire/ -- Raptor Pharmeceuticals Corp. (« Raptor » ou la « société ») (Bulletin d'affichage OTC : RPTP), a annoncé aujourd'hui la première administration en essai clinique de phase 2b, mené en collaboration avec l'Université de Californie à San Diego (« UCSD »), pour évaluer la préparation exclusive de bitartrate de cystéamine à action retardée (« DR Cystéamine ») en gélules de Raptor dans le traitement de la cystinose néphropathique (« cystinose »), une maladie génétique rare qui touche le stockage lysosomal. Dans le cadre de la proposition de drogue nouvelle de recherche (« DNR ») de Raptor, l'UCSD réalise l'essai, sponsorisé par Raptor, dans son centre de recherche en clinique générale.

(Logo : http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20071022/NYM074LOGO"/>L'essai clinique de phase 2b comprendra jusqu'à six patients atteints de cystinose et ayant un historique de bonne observance au bitartrate de cystéamine à action immédiate disponible actuellement, le seul médicament autorisé par la U.S. Food and Drug Administration (« FDA ») et par l'Agence européenne du médicament (EMEA) pour le traitement de la cystinose. L'essai clinique évaluera l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, et la pharmacodynamque d'une dose unique de DR Cystéamine chez les patients. Les résultats de l'étude sont prévus pour le troisième trimestre 2009. Raptor projette de poursuivre l'essai clinique de phase 2b avec une étude clinique clé de phase 3 chez des patients atteints de cystinose qui devrait débuter vers dans le courant du dernier trimestre 2009.

L'essai clinique de phase 2b comprendra jusqu'à six patients atteints de cystinose et ayant un historique de bonne observance au bitartrate de cystéamine à action immédiate disponible actuellement, le seul médicament autorisé par la U.S. Food and Drug Administration (« FDA ») et par l'Agence européenne du médicament (EMEA) pour le traitement de la cystinose. L'essai clinique évaluera l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, et la pharmacodynamque d'une dose unique de DR Cystéamine chez les patients. Les résultats de l'étude sont prévus pour le troisième trimestre 2009. Raptor projette de poursuivre l'essai clinique de phase 2b avec une étude clinique clé de phase 3 chez des patients atteints de cystinose qui devrait débuter vers dans le courant du dernier trimestre 2009.

La DR Cysteamine est l'agent microbille à enrobage entérique breveté de Raptor. Il se présente sous forme de gélule de gélatine et est conçu pour faciliter l'absorption, diminuer la prise de doses, et améliorer la tolérabilité par rapport aux standards de soins présents. Des études publiées ont démontrée que moins de 25 % des patients traités avec du bitartrate de cystéamine à action immédiate sont en observance complète en raison de la fréquence très stricte des prises, toutes les six heures, et des effets secondaires limitant les doses, tels que des troubles gastro-intestinaux (« GI ») comme les maux d'estomac, les nausées, et les vomissements.

Patrice Rioux, MD, Ph.D., médecin en chef chez Raptor a déclaré : « Nous sommes ravis d'avoir amorcé le recrutement pour notre essai clinique de phase 2d sur la cystinose. Cette population de patients est mal desservie et a un besoin impérieux de meilleures options de traitements. De nombreux patients sont incapables de prendre les bons niveaux de médicaments nécessaires pour arrêter la progression de leur maladie, qui détruit peu à peu leurs organes internes. Nous pensons que DR Cystéamine pourrait avoir des effets positifs sur la santé à long terme des patients atteints de cystinose ainsi que sur leur qualité de vie, celle de leurs familles et du personnel soignant ».

Selon Bruce Barshop, MD, Ph.D., professeur de pédiatrie clinique à l'UCSD et chercheur principal pour l'essai clinique sur la cystinose : « Le début des essais sur la cystinose nous offre la possibilité d'évaluer la possibilité d'un traitement amélioré, mis au point ici, à l'UCSD, et développé davantage par Raptor. Nous somme fiers de nous joindre à Raptor dans cet effort qui vise à augmenter les standards des soins pour la cystinose ».

A propos de DR Cysteamine

DR Cysteamine est une formulation miniature à enrobage entérique de bitartrate de cystéamine. Lors de l'acquisition d'Encode Pharmaceuticals en décembre 2007, Raptor a obtenu un brevet mondial exclusif pour DR Cysteamine ainsi qu'une désignation de médicament orphelin de la FDA pour DR Cysteamine utilisé dans le traitement de la cystinose néphropathique. En mars 2008, Raptor a obtenu un brevet mondial exclusif de propriété intellectuelle de l'Université de Californie à San Diego (UCDS) pour l'utilisation de la cystéamine et de DR Cysteamine dans le traitement de la stéatohépatite non alcoolique (ou NASH), une maladie évolutive du foie qui affecterait de 2 à 5 % de la population des États-Unis. En octobre 2008, Raptor a annoncé le début d'une étude clinique de phase 2a sur le bitartrate de cystéamine menée en collaboration avec l'UCDS sur des patients souffrant de NASH. En novembre 2008, Raptor a annoncé un partenariat avec le Centre Hospitalier Universitaire d'Angers, en France, afin d'étudier la DR Cysteamine dans la maladie d'Huntington, une maladie neurologique génétique rare.

A propos de Raptor Pharmaceuticals Corp.

Raptor Pharmaceuticals Corp. (« Raptor ») se consacre à l'accélération de la prestation de nouvelles options de traitement aux patients en s'efforçant d'améliorer les traitements existants grâce à l'application de plates-formes de vectorisation de médicaments très spécialisées et à une expertise en matière de formulation. Raptor concentre ses activités sur les populations de patients qui en ont le plus besoin et dans les secteurs où elle pense pouvoir avoir le plus grand impact. Raptor dispose actuellement de produits candidats à la mise au point clinique visant à traiter la cystinose néphropathique, la stéatohépatite non alcoolique (« NASH »), la maladie d'Huntington (« Huntington ») ainsi que le déficit en aldéhyde déshydrogénase (« ALDH2 »).

Les programmes précliniques de Raptor se fondent sur de nouveaux médicaments candidats mis au point par des techniques biologiques et de nouvelles plates-formes de vectorisation de médicaments dérivées de la protéine associée au récepteur humain (« RAP ») et des protéines associées conçues pour le traitement du cancer, des troubles neurodégénératifs et des maladies infectieuses.

Pour plus de renseignements, visitez le site www.raptorpharma.com.

ENONCES PROSPECTIFS

Le présent document contient des énoncés prospectifs tels que définis par la loi Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Ces énoncés ont trait aux évènements futurs ou à nos résultats futurs d'exploitation ou notre performance financière future, qui incluent, sans s'y limiter, les déclarations suivantes : la capacité de Raptor à recruter entièrement et à compléter les essais cliniques des patients atteints de cystinose; la capacité de Raptor à publier des données au troisième trimestre 2009 ; le lancement par Raptor d'une étude clinique de phase 3 chez les patients atteints de cystinose dans le dernier trimestre 2009 ; la capacité de DR Cysteamine à augmenter l'absorption, à réduire la fréquence du dosage, ou à améliorer la tolérabilité en ce qui a trait aux standards de soins actuels ; la capacité de DR Cysteamine d'avoir un effet positif sur les patients atteints de cystinose et sur leur qualité de vie ; et l'approbation de tous médicaments candidats cliniques ou précliniques et de leur transformation en thérapie. Ces énoncés ne sont que des prédictions et comportent des risques connus et inconnus, des incertitudes ainsi que d'autres facteurs susceptibles d'entraîner des écarts considérables entre les résultats réels et ceux qui sont envisagés par lesdits énoncés prospectifs. Les facteurs pouvant influencer de façon importante ou empêcher la réalisation de ces énoncés prospectifs, comprennent l'échec de Raptor à réunir les fonds pour mettre au point ses produits ; l'échec de Raptor à mettre au point ou à acquérir des produits ; la possibilité que les technologies de Raptor ne soient pas validées au fil des progrès réalisés par la société, et le risque que ses méthodes ne soient pas approuvées par la communauté scientifique ; la possibilité que Raptor ne soit pas en mesure de garder ou d'attirer des employés importants dont les connaissances sont essentielles à la mise au point de ses produits ; le risque que des difficultés scientifiques imprévues se multiplient dans les activités de la société ; la possibilité que les brevets de Raptor ne soient pas suffisamment complets pour protéger les aspects importants de sa technologie ; le risque que des concurrents mettent au point de meilleures technologies ; la possibilité que les produits de Raptor ne donnent pas les résultats escomptés, ou pire, que les produits de la société nuisent aux récipiendaires ; ainsi que la possibilité que les produits de Raptor ne puissent jamais être utilisés , et si c'est le cas, la possibilité qu'ils ne soient pas approuvés pour la vente au public. Raptor tient à aviser le lecteur de ne pas se fier de façon excessive à ces énoncés prospectifs, qui ne sont valides qu'à la date de leur formulation. Certains des risques, incertitudes et autres facteurs sont décrits de façon plus détaillée dans les documents déposés périodiquement par la société auprès de la Securities and Exchange Commission(SEC), que la société recommande de lire et de prendre en compte, y compris sa déclaration d'enregistrement sur formulaire S-1, entrée en vigueur dans sa version modifiée le 7 août 2008 ; son rapport annuel sur formulaire 10-K soumis à la SEC le 30 octobre 2008, sa modification sur formulaire 10-K/A soumise à la SEC le 23 décembre 2008 ; et le formulaire 10-Q remis à la SEC le 13 avril 2009. Tous ces documents sont disponibles gratuitement sur le site Web de la SEC à l'adresse http://www.sec.gov. Tout énoncé prospectif ultérieur, écrit ou oral, attribuable à la société ou à des personnes agissant en son nom, doit être expressément et intégralement considéré avec les mêmes précautions que celles mises en avant dans les rapports qui sont déposés auprès de la SEC. Raptor rejette expressément toute intention ou obligation de mettre à jour tout énoncé prospectif.

©2009 - PR Newswire - Touts droits réservés