Sclérose latérale amyotrophique : le remboursement du Qalsody en suspens, la HAS exige plus de preuves cliniques

La Haute Autorité de Santé (HAS) en France a récemment refusé l’accès précoce au Qalsody (tofersen), un traitement innovant destiné à une forme rare de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) liée au gène SOD1, mais elle continue d’examiner sa demande de remboursement. Bien que ce refus ait provoqué des réactions dans la communauté médicale et chez les patients, la HAS reste ouverte à une réévaluation.

Le Qalsody, un espoir en suspens pour les patients atteints de SLA

Le Qalsody, produit par le laboratoire Biogen, cible une mutation génétique spécifique (SOD1) présente chez environ 1,6 % des patients atteints de la maladie de Charcot en France, soit entre 60 et 160 personnes. Cette thérapie a été approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis en avril 2023 et par l’Agence européenne des médicaments (EMA) en février 2024. Elle repose sur une technologie d'oligonucléotides antisens visant à réduire les niveaux de neurofilaments, des biomarqueurs associés aux lésions neuronales.

Cependant, la HAS a refusé l’autorisation d’accès précoce en octobre 2024, arguant que les données de l’étude clinique de phase 3, publiées en 2022 dans le New England Journal of Medicine, n’ont pas démontré de bénéfices significatifs sur la progression clinique de la SLA. Les résultats de cette étude n'ont révélé aucun avantage notable sur l’échelle fonctionnelle de la SLA (ALSFRS-R), principale mesure de l’efficacité clinique.

Des critères d’efficacité controversés et une évaluation en cours

Le refus d’accès précoce repose principalement sur deux critères qui n’ont pas été remplis par le Qalsody : un bénéfice clinique démontré et une amélioration des soins pour les patients. La HAS a estimé que les données disponibles ne suffisent pas pour garantir un effet substantiel sur l’évolution de la maladie. En effet, bien que le Qalsody ait montré un impact sur les marqueurs biologiques, notamment la réduction des neurofilaments, cette amélioration ne s'est pas traduite par un bénéfice clinique tangible au terme des 28 semaines de l’essai clinique.

Malgré cette décision initiale, la HAS n’exclut pas le remboursement du Qalsody dans le cadre d'une autre procédure de demande classique. Les discussions entre la HAS et Biogen se poursuivent pour un nouvel examen. Dans ce contexte, la HAS a exprimé sa volonté de prendre en compte toutes nouvelles données cliniques qui pourraient être soumises, offrant une lueur d’espoir aux patients et aux familles touchées par cette maladie dévastatrice.

Un débat public et une pression croissante des associations de patients

La décision de la HAS a suscité une vive réaction de l’Association pour la recherche sur la SLA (ARSLA), qui juge la décision « cruelle et inacceptable » pour les patients français. Face à cette situation, l’association a lancé une pétition adressée au président Emmanuel Macron, appelant à une révision de la décision et à une prise en charge du Qalsody, déjà disponible dans d’autres pays européens comme l’Allemagne et l’Italie.

Ce débat met en lumière les enjeux complexes de l’accès aux traitements innovants pour les maladies rares. Les prochaines semaines seront décisives, car le nouvel avis de la HAS pourrait influencer la stratégie nationale de prise en charge des patients SLA et potentiellement permettre l'accès à ce traitement pour les personnes en impasse thérapeutique.