ARN

Après l’ADN nu, la piste de l’immunisation génique à l’aide d’ARN nu

Caducee.net, le 23/05/2000 : Des chercheurs de l’Unité de génétique moléculaire des virus respiratoires de l’Institut Pasteur de Paris explorent une nouvelle immunisation génique basée sur l’utilisation d’ARN autoréplicatifs (réplicons) dérivés du génome de virus à ARN virus positif comme vecteurs pour l’expression in vivo d’antigènes hétérologues. Ils étudient la capacité de ces réplicons sous la forme d’ARN nu à introduire une réponse immunitaire chez la souris. […].

Thérapie génique de la mucoviscidose en partie réussie

Caducee.net, le 31/12/2001 : Des chercheurs américains ont pu en partie restaurer l’activité du gène défectueux responsable de la mucoviscidose (e.g. CFTR) en utilisant un système adénoviral qui apporte le gène sauvage sous sa forme ARN non mature. En travaillant sur des xénogreffes de tissus épithéliaux pulmonaires humains malades transplantés chez la souris, les chercheurs ont réussi à restaurer une activité de 22% des canaux à chlore (codés par CFTR) par rapport aux cellules normales. […].

Essai clinique pour traiter une rare maladie de la peau avec la technologie siRNA

PR Newswire, le 17/01/2008 : SALT LAKE CITY, January 17 /PRNewswire/ -- PC Project, une organisation caritative, a annoncé que des essais cliniques de phase 1b ont commencé aujourd'hui pour le traitement du syndrome de Jadassohn-Lewandowsky (appelé aussi pachyonychie congénitale, ou PC) avec une thérapie à base de petit ARN interférent (siRNA). La PC est une maladie génétique héréditaire transmise suivant le mode dominant et naissant de mutations des gènes encodeurs de la kératine qui confèrent aux cellules de la peau leur intégrité structurelle. […].

Le test MammaPrint(R) d'Agendia, l'unique test pronostique pour le cancer du sein approuvé par la FDA, est maintenant accessible aux patients des États-Unis

PR Newswire, le 12/12/2007 : AMSTERDAM, Pays-Bas, December 12 /PRNewswire/ -- Agendia commercialise MammaPrint(R), un test pronostique pour le cancer du sein, aux États-Unis après avoir reçu deux autorisations de mise en marché émises par la Food and Drug Administration (FDA). La première autorisation, émise en février 2007, approuvait MammaPrint(R) à titre de In Vitro Diagnostic Multivariate Index Assay (IVDMIA) pouvant être utilisé pour le pronostic du cancer du sein. En juin 2007, le test d'Agendia a reçu une deuxième autorisation, en même temps que RNARetain(R)(i), une solution de stabilisation de l'ARN qui permet l'expédition de biopsies tumorales à température ambiante, ce qui facilite considérablement le processus logistique de manipulation des échantillons. […].

Une nouvelle forme de mutation intronique, identifiée dans le gène atm

Caducee.net, le 11/03/2002 : Alors que dans la plupart des cas les mutations génétiques sont situées sur une partie codante d’un gène, des chercheurs italiens et allemands rapportent dans la revue Nature Genetics le cas d’un individu affecté par une forme d’ataxie-télangiectasie, dans laquelle un intron du gène impliqué dans cette maladie (atm) est muté, provoquant le mauvais épissage de son ARN. […].

Changements dans la structure organisationnelle de Silence Therapeutics

PR Newswire, le 17/07/2008 : LONDRES, July 18 /PRNewswire/ -- Silence Therapeutics plc (London AIM : SLN), société européenne de biotechnologie de premier plan spécialisée dans le domaine de l'interférence ARN (ARNi), annonce que pour des raisons personnelles, Jeffery Vick a remis sa démission du poste de PDG du groupe et a quitté la société. […].

Alnylam reçoit l'approbation de l'Union européenne pour OXLUMO™ (lumasiran) dans le traitement de l'hyperoxalurie primitive de type 1 dans toutes les tranches d'âge

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., le 20/11/2020 : L’HP1 est une maladie orpheline extrêmement rare caractérisée par une production excessive d’oxalate, pouvant entraîner une insuffisance rénale terminale (IRT) et d’autres complications systémiques. Les manifestations cliniques de la maladie étant souvent hétérogènes, le diagnostic se fait généralement tardivement, surtout chez les adultes, avec un délai médian d’environ six ans par rapport à l'apparition des symptômes. Non traitée, l’HP1 entraîne des lésions rénales progressives et les patients atteints d’une insuffisance rénale avancée doivent subir des dialyses intensives pour débarrasser le sang des toxines, notamment l'oxalate, jusqu'à ce qu'ils soient aptes et éligibles pour une transplantation hépatique/rénale double ou séquentielle, une procédure invasive présentant un risque élevé de morbidité et de mortalité, et une immunosuppression à vie. […].

Sanofi et Alnylam rapportent les premiers résultats positifs de l'étude de phase 3 APOLLO consacrée au patisiran dans le traitement de la polyneuropathie amyloïde familiale à la transthyrétine

Sanofi, le 20/09/2017 : Sanofi et Alnylam rapportent les premiers résultats positifs de l'étude de phase 3 APOLLO consacrée au patisiran dans le traitement de la polyneuropathie amyloïde familiale à la transthyrétine […].

VIH : le virus s’associe aussi aux érythrocytes

Caducee.net, le 28/06/2002 : Un nouvel élément de l’infection par le VIH-1 vient d’être mis à jour. Des chercheurs ont en effet montré qu’il existe des ‘pools’ de virus associés aux globules rouges. Ces pools de VIH-1 peuvent être détectés même chez les patients où l’ARN viral n’est plus détectable dans le plasma. […].

Publication dans Retrovirology du mécanisme d'action d’ABX464, l'anti-VIH d'ABIVAX, premier d'une nouvelle classe thérapeutique

ABIVAX, le 13/04/2015 : La recherche d'avant-garde décrite dans la publication a été menée dans les laboratoires d’ABIVAX et dans six institutions de premier plan en France, au Canada et en Suisse sous la direction du Professeur Jamal Tazi, de l'Institut de Génétique Moléculaire (CNRS - Montpellier France). L'équipe a pu démontrer que : […].

Un test d’urine pour le diagnostic du rejet aigu de greffe rénale

Caducee.net, le 29/03/2001 : La mesure dans les cellules urinaires du taux des ARNm codant pour les protéines cytotoxiques offre un moyen non invasif de diagnostic du rejet aigu des allogreffes rénales. C’est le résultat d’une étude américaine parue dans le New England Journal of Medicine. […].

Skyhawk Therapeutics étend son accord de collaboration avec Merck sur la découverte et le développement de nouvelles molécules de petite taille modulant l'épissage de l'ARN

Skyhawk Therapeutics, le 12/05/2020 : Skyhawk déploiera sa plateforme SkySTAR™ afin de développer des médicaments candidats visant plusieurs nouvelles cibles pour le traitement de maladies auto-immunes et métaboliques. Skyhawk devrait recevoir pour chaque cible du programme un montant d'environ 600 millions de dollars, composé d'un paiement initial et, si Merck exerce son droit, de potentiels frais d'option, de paiements d'étape, ainsi que de redevances sur les ventes de produits commercialisés. […].

Alnylam reçoit un avis favorable du CHMP pour vutrisiran dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2

Businesswire, le 25/07/2022 : « La décision du CHMP est une bonne nouvelle pour les patients atteints d’amylose ATTR héréditaire avec polyneuropathie, une condition rare et mortelle qui progresse rapidement et pour laquelle il existe peu d’options thérapeutiques. Nous attendons une décision de la Commission européenne (CE) en septembre 2022. En cas d’approbation, vutrisiran deviendra le deuxième traitement d’Alnylam pour l’amylose ATTR héréditaire à être mis sur le marché européen, témoignant ainsi de notre engagement en faveur d’une innovation renouvelée au service des patients. Nous pensons que vutrisiran présente un profil d’efficacité et d’innocuité convaincant, ainsi que l’avantage d’une posologie sous-cutanée trimestrielle, dans l’optique de contribuer à gérer cette condition incapacitante », a déclaré Kasha Witkos, VP principale, responsable internationale, Alnylam. […].