Le CHMP recommande l’approbation d’Upstaza™ comme premier traitement pour les patients atteints de déficience en AADC

Une fois l’avis du CHMP ratifié, UpstazaTM sera la toute première thérapie génique administrée directement dans le cerveau. Les résultats des essais cliniques ont démontré des améliorations durables des fonctions motrices et cognitives.

PTC Therapeutics, Inc. a récemment annoncé que l’approbation du premier traitement du déficit en L-aminoacide aromatique décarboxylase (AADC), une maladie neurométabolique rare et grave, se rapproche après que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments a recommandé l’autorisation de mise sur le marché d’Upstaza™ (eladocagene exuparvovec).

Upstaza™ est une thérapie de substitution de gène en administration unique qui corrige la mutation génétique à l’origine du déficit en AADC, recommandé pour les patients de phénotype sévère âgés de 18 mois et plus.

« Cet avis positif du CHMP est une étape supplémentaire vers l’accès à une thérapie génique en administration unique, de nature à changer la vie des patients et de leurs familles qui vivent avec cette maladie dévastatrice », a déclaré Pierre-Olivier Boyer, Country Manager France de PTC Therapeutics, Inc. « Il témoigne de notre détermination à tirer parti d’une recherche de pointe pour faire progresser la disponibilité de thérapies innovantes, dans des maladies où les besoins non couverts sont très importants. »

« L’objectif de la thérapie génique est de remettre en place certains processus du neurodéveloppement qui font que, petit à petit, le patient acquiert des fonctions motrices qu’il n’avait jamais acquises jusqu’à présent », a déclaré la professeur Agathe Roubertie, neuropédiatre au Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier^[1].

L’avis du CHMP est basé sur les résultats d’études cliniques menées à Taïwan. Les données issues de traitements à titre compassionnel de patients en Europe ont également été incluses dans le dossier. Dans les études cliniques, les patients traités sont passés d’une absence de développement moteur à un développement moteur cliniquement significatif, y compris le contrôle de la tête, la position assise et la position debout, dès les trois mois suivant le traitement, avec des améliorations transformationnelles qui se sont poursuivies jusqu’à neuf ans après le traitement.^[2] Les capacités cognitives et de communication se sont améliorées chez tous les patients traités.^[3]

La Commission européenne devrait valider l’autorisation de mise sur le marché d’Upstaza, sous circonstances exceptionnelles, dans deux mois environ. La décision s’appliquera dans l’ensemble des 27 états membres de l’Union européenne, ainsi qu’en Islande, en Norvège et au Liechtenstein.

À propos d’Upstaza™ (éladocagène exuparvovec)

Upstaza, anciennement PTC-AADC, est une thérapie génique de substitution unique pour le traitement du déficit en AADC. Il s’agit d’une thérapie génique basée sur un vecteur viral adénoassocié de sérotype 2 (AAV2) recombinant, contenant le gène humain DDC. ³ Le traitement est conçu pour corriger le défaut génétique sous-jacent en délivrant un gène DDC fonctionnel directement dans le putamen, ce qui permet d’augmenter l’enzyme AADC et de restaurer la production de dopamine.

Le profil d’efficacité et de sécurité d’Upstaza a été établi dans le cadre d’essais cliniques et de programmes d’usage compassionnel. Le premier patient traité a reçu le médicament il y a plus de 10 ans. Au cours des essais cliniques, Upstaza a permis d’obtenir une amélioration neurologique transformationnelle, qui s’est maintenue sur une durée allant jusqu’à neuf ans après le traitement.

Upstaza est administré par le biais d’une intervention chirurgicale stéréotaxique, une procédure neurochirurgicale peu invasive utilisée pour le traitement d’un certain nombre de troubles neurologiques en pédiatrie et chez l’adulte.

À propos du déficit en décarboxylase des acides L-aminés aromatiques (AADC)

Le déficit en AADC est une affection génétique rare, létale, qui engendre un handicap sévère et une grande souffrance dès les premiers mois de vie et qui affecte tous les aspects de la vie — physique, mental et comportemental. La souffrance des enfants atteints de déficit en AADC peut être exacerbée par : des épisodes de crises oculogyres éprouvantes apparentées à des crises convulsives, qui peuvent survenir quotidiennement et durer des heures, se manifestant par des yeux révulsés vers le haut, des vomissements fréquents, des problèmes comportementaux, des difficultés à dormir et des complications engageant le pronostic vital telles que des infections respiratoires et des problèmes gastro-intestinaux.

À ce jour, il n’existe aucun traitement approuvé du déficit en AADC modifiant le cours de la maladie.

À propos de PTC Therapeutics, Inc.

PTC est une entreprise biopharmaceutique internationale à vocation scientifique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments cliniquement différenciés capables d’apporter des effets bénéfiques aux patients atteints de maladies rares. La capacité de PTC à innover afin d’identifier de nouvelles thérapies et de commercialiser des produits à l’échelle mondiale constitue le fondement motivant l’investissement de l’entreprise dans un portefeuille solide et diversifié de médicaments porteurs de transformation. PTC se donne pour mission de permettre aux patients disposant d’options thérapeutiques limitées ou nulles d’accéder aux meilleurs traitements de leur catégorie. La stratégie de PTC consiste à tirer avantage de sa solide expertise scientifique et clinique et de ses infrastructures commerciales mondiales pour offrir l’accès aux traitements aux patients. PTC est convaincu de pouvoir ainsi optimiser la valeur apportée à toutes les parties prenantes. Pour en savoir plus au sujet de PTC, visitez notre site www.ptcbio.com et suivez-nous sur Facebook, Instagram, LinkedInet Twitter @PTCBio.

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^[1] Le CHU de Montpellier est le premier centre européen à avoir réalisé une chirurgie stéréotaxique avec Upstaza™ dans le cadre d’une autorisation temporaire d’utilisation nominative en 2020

² Chien YH, et al. Efficacy and safety of AAV2 gene therapy in children with aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency: an open-label, phase 1/2 trial. Lancet Child Adolesc Health. 2017;1(4):265-273.

³ Chien et al. AGIL-AADC gene therapy results in sustained improvements in motor and developmental milestones through 5 years in children with AADC deficiency. Poster presented at the 48^th Annual Meeting of the Child Neurology Society, Charlotte, NC, USA, Oct 23-26, 2019.

^[1] Le CHU de Montpellier est le premier centre européen à avoir réalisé une chirurgie stéréotaxique avec Upstaza™ dans le cadre d’une autorisation temporaire d’utilisation nominative en 2020

^[2] Chien YH, et al. Efficacy and safety of AAV2 gene therapy in children with aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency: an open-label, phase 1/2 trial. Lancet Child Adolesc Health. 2017;1(4):265-273.

^[3] Chien et al. AGIL-AADC gene therapy results in sustained improvements in motor and developmental milestones through 5 years in children with AADC deficiency. Poster presented at the 48^th Annual Meeting of the Child Neurology Society, Charlotte, NC, USA, Oct 23-26, 2019.

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