Fidia annonce que la FDA a désigné ONCOFID®-P comme médicament orphelin pour le traitement du mésothéliome malin, le cancer causé par l'exposition à l'amiante

- ONCOFID®-P est une conjugaison innovante de l'anticancéreux paclitaxel (taxol) avec l'acide hyaluronique (HA).

- Grâce au composant HA, ONCOFID®-P se lie spécifiquement aux cellules cancéreuses exprimant le CD44, le récepteur de l'HA, augmentant ainsi de manière significative la concentration intracellulaire de paclitaxel et maintenant un excellent profil de tolérance.

- L'administration loco-régionale fait d'ONCOFID®-P un médicament anticancéreux idéal en combinaison avec les traitements existants pour les patients atteints de mésothéliome malin.

- Des études précliniques sont en cours pour compléter le profil pharmaco-toxicologique d'ONCOFID®-P, notamment dans le mésothéliome pleural, dans le but de soumettre le dossier d'autorisation d'études humaines aux autorités réglementaires d'ici 2022.

- ONCOFID®-P est développé par la multinationale italienne Fidia Farmaceutici.

ABANO TERME, Italie, 4 août 2021 /PRNewswire/ -- Fidia Farmaceutici, une société italienne leader mondial dans la recherche, le développement, la formulation et la commercialisation de produits à base d'acide hyaluronique, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration américaine a accordé la désignation de médicament orphelin à ONCOFID®-P pour le traitement du mésothéliome malin (MM), un cancer rare et agressif dont les options thérapeutiques sont limitées.

ONCOFID®-P est un médicament anticancéreux en développement clinique avancé pour le traitement loco-régional du cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire, sur lequel il a déjà démontré une puissante efficacité et une excellente tolérance.

Ses caractéristiques rendent ONCOFID®-P idéal également pour le traitement loco-régional de certaines formes de mésothéliome, notamment le mésothéliome pleural, qui représente environ 83 % de tous les types de mésothéliomes, un groupe de néoplasmes hautement létaux avec une survie moyenne de 10,6 % à 5 ans et de 49,8 % à 1 an du diagnostic  *.

L'apparition du mésothéliome est étroitement liée à l'exposition à l'amiante, utilisé comme isolant dans de nombreux secteurs, de la construction à l'aéronautique navale et aux industries lourdes.

« Les patients sont diagnostiqués à un stade avancé et connaissent un taux de mortalité élevé après la première année. Les patients ont un pronostic essentiellement uniforme d'un pays à l'autre, et ils n'ont pas bénéficié d'améliorations thérapeutiques significatives au cours des trente dernières années »  - déclare le professeur Antonio Rosato, de l'université de Padoue, directeur de l'unité de diagnostic en immunologie et en oncologie moléculaire et directeur scientifique adjoint de l'Istituto Oncologico Veneto IRCCS qui a mené les essais précliniques et développé le concept d'application loco-régionale du médicament. « Oncofid-P représente une avancée très importante pour le traitement de cette maladie grave ».

Le statut de médicament orphelin a été accordé sur la base de données précliniques solides démontrant la forte activité antitumorale d'ONCOFID®-P sur des lignées de mésothéliome humain, à la fois in vitro et dans des modèles murins de la maladie.

« La désignation par la FDA représente une opportunité pour les médecins et les patients qui, jusqu'à présent, ne bénéficiaient d'aucune thérapie innovante, et nous rend fiers », souligne Carlo Pizzocaro, président et PDG de Fidia Farmaceutici. « Ce résultat démontre que la recherche scientifique ne doit pas s'arrêter et que chaque pas en avant ajoute de l'espoir pour les patients, notamment ceux qui sont victimes de maladies rares aussi graves. »

Renseignements généraux

ONCOFID®-P

ONCOFID®-P est un médicament anticancéreux innovant, un conjugué de paclitaxel (taxol) et d'acide hyaluronique (HA), issu de la recherche de Fidia Farmaceutici. Cette conjugaison présente plusieurs avantages, dont la possibilité d'une administration loco-régionale. ONCOFID®-P, grâce au composant HA, se lie spécifiquement aux cellules cancéreuses exprimant le CD44, le récepteur de l'HA, augmentant de manière significative la concentration intracellulaire du paclitaxel, tout en conservant un excellent profil de tolérance.

La propriété muco-adhésive dérivée du composant HA d'Oncofid®-P, retient le médicament sur la surface de la muqueuse et, par conséquent, le concentre dans le tissu tumoral, réduisant ainsi la possibilité de diffusion systémique.

Développement clinique

Oncofid®-P dans le cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire

Ces dernières années, l'efficacité clinique d'Oncofid®-P administré par voie intravésicale (loco-régionale) a été évaluée dans une étude de phase 1 sur le carcinome in situ (CIS) de la vessie ne répondant pas au BCG, afin d'identifier la dose minimale efficace ; dans une étude de phase 2 sur le cancer papillaire de la vessie de bas grade et dans une étude de phase 1/2 sur le CIS ne répondant pas au BCG selon un schéma thérapeutique innovant. Les résultats, obtenus en Europe sur une centaine de patients, confirment la grande efficacité et l'excellente tolérance d'Oncofid®-P dans cette indication. L'étude de phase 3 devrait bientôt commencer aux États-Unis et en Europe.

Données expérimentales sur le mésothéliome pleural

L'expression de CD44 a été bien documentée sur des lignées cellulaires de mésothéliome pleural humain, qui, par conséquent, sont jusqu'à 70 fois plus sensibles à l'activité anticancéreuse d'ONCOFID®-P que le paclitaxel seul. Dans des modèles murins de mésothéliome humain, ONCOFID®-P a été significativement plus efficace que le paclitaxel seul en termes de survie et de réduction de la masse tumorale. De plus, l'administration intrapleurale d'ONCOFID®-P est associée à une faible exposition systémique, ce qui indique qu'ONCOFID®-P se localise dans la cavité pleurale où, grâce à ses propriétés muco-adhésives, il présente un temps de résidence prolongé. La concentration élevée dans la plèvre, associée à une exposition systémique limitée, entraîne une activité antitumorale élevée, avec une probabilité réduite d'effets secondaires.

Mésothéliome

Le mésothéliome est un néoplasme rare qui affecte le mésothélium, le tissu fin qui tapisse la plupart des organes internes. La forme qui affecte la plèvre (le mésothélium qui tapisse les poumons et la paroi interne de la poitrine) est la plus courante. Plus rares sont les mésothéliomes du péritoine (mésothélium recouvrant les organes abdominaux), du péricarde (mésothélium recouvrant le muscle cardiaque) et des testicules. Elle est généralement causée par des altérations génétiques des cellules du mésothélium, entraînant leur croissance incontrôlée.

La principale cause du mésothéliome est l'exposition à l'amiante, un minéral largement utilisé dans le passé comme isolant dans la construction et dans le secteur des transports. Lorsque ses fragments sont inhalés, comme de petits crochets, ils pénètrent dans les alvéoles pulmonaires en provoquant une réaction inflammatoire qui, à terme, génère le cancer.

Le mésothéliome survient chez les sujets exposés à cette substance dans le cadre de leur travail ou à proximité de sources d'amiante et après des décennies d'exposition. Le diagnostic est souvent difficile car les symptômes sont similaires à ceux de nombreuses autres maladies. Le plus souvent, au moment du diagnostic, l'étendue de la tumeur est importante, et pour les patients orientés vers une ablation chirurgicale, une intervention chimiothérapeutique est nécessaire pour réduire la masse tumorale.

Mésothéliome pleural

Le mésothéliome pleural représente environ 83 % de toutes les formes de mésothéliomes malins. À 5 ans du premier diagnostic, la survie moyenne est de 9,1 % à 10,6 %, avec un taux de survie à 1 an de 49,8 %*. Le pronostic défavorable est en partie dû à la longue période d'incubation de la maladie, qui conduit au diagnostic très souvent lorsque la maladie est déjà avancée, et qu'une approche pharmacologique est difficile.

Les options de traitement comprennent la chirurgie (le cas échéant), la radiothérapie et la chimiothérapie. Récemment, des approches innovantes pour le traitement du mésothéliome pleural sont en cours de test, notamment de nouvelles immunothérapies, de nouvelles chimiothérapies et, surtout, la combinaison de traitements déjà connus avec de nouveaux médicaments chimiothérapeutiques. La possibilité d'administration intrapleurale de médicaments anticancéreux avec une résidence locale prolongée et un bon profil de tolérance, ainsi que la capacité de pénétrer facilement dans le tissu tumoral présent à la surface de la cavité pleurale sont des propriétés importantes pour un nouveau médicament anticancéreux. Ces propriétés sont présentes dans ONCOFID®-P et sont bien adaptées à la combinaison avec d'autres médicaments chimiothérapeutiques administrés par voie systémique, ce qui permet d'augmenter l'activité antinéoplasique sans avoir d'impact sur le profil de tolérance.

Fidia Farmaceutici

Société multinationale italienne privée, entièrement intégrée, disposant de capacités de R&D, de fabrication, de marketing et de vente. L'entreprise a été fondée en 1946 et son siège se trouve à Abano Terme (à quelques kilomètres de Venise). L'objectif global de Fidia est d'établir son leadership, grâce à un vaste portefeuille de produits principalement basés sur l'acide hyaluronique (HA) dans le domaine des soins des articulations, des plaies, de l'ophtalmologie, de la médecine esthétique et régénérative, offrant ainsi aux patients et aux professionnels de la santé une variété d'options de traitement, telles que des produits pharmaceutiques, des dispositifs médicaux et des compléments alimentaires. Plus de 55 ans de R&D ont placé Fidia à l'avant-garde de la production d'AH naturel et fonctionnalisé, avec différentes gammes de poids moléculaire (1 100 brevets). Les opérations de fabrication - situées en Italie - sont inspectées et approuvées par les principales autorités sanitaires internationales, notamment la FDA américaine et coréenne, l'ANVISA brésilienne et l'organisme notifié G-MED, et sont conformes aux réglementations internationales et aux normes de sécurité les plus strictes. Fidia étend sa portée mondiale grâce à des partenaires locaux dans plus de 100 pays, ainsi qu'à des filiales à part entière aux États-Unis, en Allemagne, en Autriche, en Espagne, en France, en Russie, en République tchèque, en Slovaquie, en Roumanie, en Égypte et au Moyen-Orient.

*Source : https://seer.cancer.gov

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