Le PTC124 présenté lors du troisième Congrès annuel de myologie

SOUTH PLAINFIELD, New Jersey, May 31 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (PTC) a annoncé ce jour que le PTC124, le nouveau médicament expérimental administré par voie orale mis au point par la société pour le traitement des maladies génétiques induites par des mutations non-sens, avait été présenté lors d'un symposium tenu le vendredi 30 mai à Marseille dans le cadre de Myologie 2008, le troisième Congrès annuel de myologie. Le Congrès, qui tient lieu de rendez-vous annuel à l'Association Française contre les Myopathies (AFM), est consacré à la recherche, aux traitements et aux études cliniques sur diverses formes de dystrophie musculaire.

(Logo : http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20010919/PTCLOGO)Le PTC124 est actuellement en cours d'évaluation dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie musculaire progressive caractérisée par une carence en dystrophine, une protéine cruciale pour la stabilité structurelle des fibres musculaires. PTC a récemment lancé une étude mondiale de phase IIb, par recrutement individuel, visant à évaluer l'efficacité du PTC124 dans la DMD et la dystrophie musculaire de Becker (DMB) au regard des améliorations mises en évidence au niveau de la capacité à marcher des patients présentant cette maladie génétique progressive.

Le PTC124 est actuellement en cours d'évaluation dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie musculaire progressive caractérisée par une carence en dystrophine, une protéine cruciale pour la stabilité structurelle des fibres musculaires. PTC a récemment lancé une étude mondiale de phase IIb, par recrutement individuel, visant à évaluer l'efficacité du PTC124 dans la DMD et la dystrophie musculaire de Becker (DMB) au regard des améliorations mises en évidence au niveau de la capacité à marcher des patients présentant cette maladie génétique progressive.

Les données issues de la précédente étude de phase IIa ont été présentées et débattues par un panel de scientifiques et de chercheurs de premier plan, dont notamment le Dr Thomas Voit, M.D., directeur médical et scientifique de l'Institut de Myologie, et le Dr Richard Finkel, M.D., directeur du programme neuromusculaire, Hôpital pour enfants de Philadelphie, en Pennsylvanie (États-Unis).

« Le PTC124 représente un nouveau traitement prometteur pour les DMD/DMB, car il n'existe à l'heure actuelle aucun traitement disponible ciblant la cause sous-jacente de cette maladie », a déclaré le Dr Voit. « L'étude clinique de phase IIb sur le PTC124 constitue une norme de référence pour les études cliniques futures sur les dystrophies musculaires. Je suis enchanté de prendre part à la réalisation de ces études inédites. »

Les intervenants lors du symposium ont également annoncé que l'étude clinique de phase IIb sur PTC124 avait récemment été lancée en France, en Belgique et en Suède, et que PTC allait commencer à recruter des patients pour les besoins de cette étude dans de nouveaux centres d'investigation clinique européens au cours des mois à venir, élargissant ainsi la portée de son programme de développement.

Les maladies génétiques telles que la DMD et la mucoviscidose sont dues à des altérations génétiques connues sous le nom de mutations. En ciblant un type spécifique d'altération génétique - les mutations non-sens -, le PTC124 contourne l'anomalie et entraîne la restauration d'une protéine fonctionnelle. La société a répertorié plus de 2 400 maladies génétiques différentes induites par des mutations non-sens chez un pourcentage significatif de patients. Les mutations non-sens inactivent la fonction des gènes et sont connues pour être responsables de 5 à 70% des cas individuels de la plupart de ces maladies héréditaires.

Dans les modèles précliniques des maladies génétiques induites par des mutations non-sens, il a été mis en évidence que le PTC124 permettait de réguler les processus de contrôle post-transcriptionnels en restaurant des protéines fonctionnelles pleine longueur. Les processus de contrôle post-transcriptionnels sont les événements de régulation cellulaire qui se produisent à l'issue de la copie d'une molécule d'ARN à partir d'une séquence d'ADN. Ces processus sont critiques pour le bon fonctionnement cellulaire et fournissent une possibilité d'intervention thérapeutique dans un large éventail de maladies génétiques via la modulation des taux de protéines.

« Nous sommes ravis d'avoir la possibilité de partager nos formidables avancées cliniques sur le PTC124 avec la communauté des spécialistes en pathologies neuromusculaires », a déclaré Langdon Miller, M.D., directeur médical de PTC. « Grâce à sa spécificité et à son mécanisme d'action innovant, le PTC124 a montré son potentiel pour le traitement d'un vaste éventail de maladies génétiques dues à des mutations non-sens. Nous sommes impatients de continuer à faire progresser nos programmes de développement clinique dans la DMD et la mucoviscidose, et d'évaluer le PTC124 dans plusieurs autres maladies génétiques induites par des mutations non-sens. »

À propos des DMD/DMB

Les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker (DMD/DMB) sont des troubles musculaires progressifs qui entraînent la perte à la fois de la fonction musculaire et de l'indépendance. Les DMD/DMB, qui sont peut-être les dystrophies musculaires dont la prévalence est la plus élevée, sont également aujourd'hui les maladies génétiques mortelles diagnostiquées pendant l'enfance les plus fréquentes. Chaque année, quelque 20 000 enfants dans le monde naissent atteints d'une DMD (un enfant mâle sur 3 500). On estime qu'un patient souffrant de DMD sur 10 est susceptible de présenter la maladie dans la forme de Becker, une forme plus modérée de la maladie, associée à une manifestation plus tardive des symptômes. La DMD et la DMB représentent par essence différents stades d'une seule et même maladie. De plus amples informations sur la DMD et la DMB sont disponibles auprès de la Muscular Dystrophy Association (MDA, www.mdausa.org), du Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD, www.parentprojectmd.org), et de l'Association Française contre les Myopathies (AFM, www.afm-france.org).

À propos du PTC124

Le PTC124 est un médicament expérimental administré par voie orale, actuellement en phase II de développement clinique pour le traitement des maladies génétiques induites par des mutations non-sens. Les mutations non-sens sont des altérations touchant un point unique du code génétique, qui provoquent la formation d'un codon stop prématuré au cours du processus de translation, entraînant ainsi la synthèse d'une protéine incomplète, non fonctionnelle. Le PTC124 a permis de restaurer la production de protéines pleine longueur, fonctionnelles, dans des modèles précliniques de maladies génétiques induites par des mutations non-sens. Dans les études cliniques de phase I, le PTC124 a généralement été bien toléré, a atteint des concentrations plasmatiques cibles qui ont été associées à l'activité observée dans les modèles précliniques, et n'a pas induit la translecture de codons stop naturels dans les ribosomes. Le PTC124 a validé la preuve pharmacodynamique du concept dans les études cliniques de phase IIa réalisées dans la dystrophie musculaire de Duchenne induite par des mutations non-sens (DMD) et dans la mucoviscidose.

Le PTC124 peut potentiellement être utilisé pour traiter un vaste éventail d'autres maladies génétiques induites par une mutation non-sens. La FDA a accordé au PTC124 le statut « sous-partie E » correspondant à une procédure de développement, d'évaluation et de commercialisation accélérée, et a accordé au médicament le statut de Médicament orphelin pour le traitement de la mucoviscidose et de la DMD induites par une mutation non-sens. Le PTC124 a également reçu le statut de médicament orphelin de la part de la Commission européenne pour le traitement de la mucoviscidose et de la DMD. Le développement du PTC124 a été soutenu par des dons de la Muscular Dystrophy Association (MDA), de la Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT), du Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), de l'Office of Orphan Products Development (OOPD) de la FDA, et par des subventions du General Clinical Research Center du National Center for Research Resources (NCRR). Pour de plus amples renseignements sur l'étude clinique sur le PTC124, veuillez consulter le site Web suivant : www.clinicaltrials.gov et effectuer une recherche à partir du mot-clé PTC124.

À propos de PTC Therapeutics Inc.

PTC est une société de biopharmacie qui se consacre à l'identification, au développement et à la commercialisation de médicaments à petites molécules exclusifs, administrés par voie orale, ciblant les processus de contrôle post-transcriptionnels. Ces derniers régulent le taux et le moment de production des protéines et sont d'une importance capitale pour le fonctionnement cellulaire. Le portefeuille de molécules découvertes en interne par PTC concerne de nombreux domaines thérapeutiques, dont notamment les maladies génétiques, l'oncologie et les maladies infectieuses. Par ailleurs, PTC a élaboré des technologies exclusives et acquis des connaissances approfondies des processus de contrôle post-transcriptionnels qu'elle applique à ses activités d'identification et de développement de médicaments, y compris à sa plate-forme technologique de Modulation de l'expression génétique par de petites molécules (GEMS, Gene Expression Modulation by Small-molecules), qui constitue la base de plusieurs accords de collaboration conclus avec des sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques de premier plan telles que Pfizer, Celgene, CV Therapeutics et Schering-Plough. Pour de plus amples renseignements, veuillez consulter le site Web de la société à l'adresse suivante : www.ptcbio.com.

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