Nexviazyme® confirmé comme un nouveau médicament de référence pour la forme tardive de la maladie de Pompe

Selon un communiqué publié par SANOFI, la présentation de nouvelles données de phase III au WORLDSymposiumTM confirme le positionnement de Nexviazyme® (avalglucosidase alpha) en tant que nouveau médicament de référence pour toutes les personnes atteintes de la forme tardive de la maladie de Pompe.

Les résultats présentés lors de cette conférence ont montré que Nexviazyme® présente un effet thérapeutique soutenu pendant près de trois ans chez les patients atteints de cette forme de la maladie.

L’étude d’extension à long terme de phase III COMET a inclus 100 patients porteurs de la forme tardive de la maladie de Pompe ayant déjà été traités. Ces patients ont reçu soit Nexviazyme (20 mg/kg), soit de l’alglucosidase alpha (20 mg/kg) toutes les deux semaines pendant 49 semaines lors de la période en double aveugle de la phase d’analyse principale. Les résultats d’efficacité et de sécurité à long terme ont été évalués jusqu’à la semaine 145 chez les patients ayant poursuivi le traitement Nexviazyme, ainsi que chez ceux passés sous Nexviazyme après leur traitement par alglucosidase alpha à la fin de la phase d’analyse principale (semaine 49).

Après pratiquement trois ans de traitement (145 semaines), les variations par rapport à l’inclusion ont montré que les patients traités en continu par Nexviazyme® pendant 145 semaines ont présenté des améliorations soutenues de leurs fonctions respiratoire et motrice, avec respectivement une amélioration de 1,40 (1,21) point de pourcentage de la valeur prédite de la capacité vitale forcée (CVF) et une augmentation moyenne de 20,65 (9,60) mètres de la distance parcourue à pied au test de marche de 6 minutes (TM6), comparativement à l’inclusion. Une stabilisation de l’effet thérapeutique a été observée chez les patients passés d’un traitement par alglucosidase alpha à Nexviazyme® pendant la période d’extension.

L’efficacité et l’effet à long terme que Nexviazyme® peut avoir sur un grand nombre de patients porteurs de la forme tardive de la maladie de Pompe ont été confirmés par les résultats présentés au WORLDSymposium 2023. Bill Sibold, responsable mondial de la médecine de spécialités chez Sanofi, a souligné l’importance de ces résultats pour la maladie de Pompe, ajoutant que « nous possédons 20 ans d’expérience de la maladie de Pompe et continuons d’approfondir nos connaissances à son sujet et de consolider nos données dans le but de faire progresser le traitement de référence de cette maladie. »

La maladie de Pompe est une maladie génétique causée par un déficit en enzyme lysosomale alpha-glucosidase acide (GAA), ce qui entraîne l’accumulation de glycogène dans les cellules musculaires de l’organisme et cause des lésions irréversibles aux muscles squelettiques et cardiaques. La maladie de Pompe peut se présenter sous deux formes : la forme infantile, la plus grave qui apparait très tôt dans l’enfance, et la forme tardive qui cause des atteintes progressives aux muscles. Sans traitement, la forme infantile de la maladie évolue vers une insuffisance cardiaque et le décès au cours de la première année de vie, tandis que les personnes présentant la forme tardive peuvent avoir besoin d’une ventilation assistée pour mieux respirer ou d’un fauteuil roulant pour se déplacer, au fur et à mesure que la maladie évolue.