Novartis annonce la disponibilité de Kymriah® et son inscription au remboursement

Novartis annonce la disponibilité de Kymriah® (tisagenlecleucel) et son inscription au remboursement, à l’agrément aux collectivités et à la liste en sus. Kymriah® représente un espoir de guérison pour des patients en impasse thérapeutique et dont le pronostic vital est engagé à court terme, dans des cancers du sang réfractaires ou en rechute.

Il s’agit d’une thérapie approuvée en Europe depuis août 2018 dans deux indications [i] :

• chez l’enfant et les jeunes adultes jusqu’à 25 ans dans la leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à cellules B réfractaire, en rechute après greffe ou après la deuxième rechute ou plus,
• chez les adultes atteints de lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) en rechute ou réfractaire après la deuxième ligne ou plus d’un traitement systémique.

Kymriah® est le premier traitement par CAR-T cells mis à disposition de la population pédiatrique et des jeunes adultes en France depuis janvier 2017 dans la LAL.

Novartis assure la mise à disposition des CAR-T cells et des thérapies géniques pour l’Europe grâce à son centre de production CELLforCURE basé en France.

Caroline Orefice, Directrice Accès au Marché au sein de Novartis Oncologie, se félicite de cette nouvelle étape « Cet accord avec les Autorités marque la reconnaissance de la valeur de cette innovation pour les patients et l’ensemble de la collectivité ».

Un espoir considérable dans le traitement des cancers du sang réfractaires ou en rechute

Kymriah® est une option thérapeutique pour les patients atteints d’une forme de lymphome parmi les plus agressifs, le lymphome diffus à grandes cellules B, qui sont en rechute ou réfractaires à au moins deux lignes de chimiothérapie et à une autogreffe [i]. Cela concerne environ 400 patients par an en France qui avaient aujourd’hui, au mieux, une survie globale médiane entre 5 et 8 mois.
 

Kymriah® représente également un formidable espoir pour 50 patients par an en France atteints de leucémie aiguë lymphoblastique qui sont soit réfractaires aux chimiothérapies standards soit en rechute [i], car leur espérance de vie actuelle ne dépasse pas 6 mois en médiane.

Kymriah® est un traitement qui, en une seule injection, permet aux patients répondeurs de retrouver une qualité de vie proche de la normale en 3 mois seulement ii.

Avec Kymriah®, Novartis s’est engagée dans le but de permettre un accès précoce et un accès géographique le plus équitable possible pour les patients, en France et en Europe.

Kymriah® a été la première thérapie CAR-T cells mise à disposition auprès des enfants et des jeunes adultes dans la LAL en janvier 2017 grâce au dispositif d’ATU nominatives. Durant la période d’ATU, Novartis a mis à disposition le traitement à titre gracieux pour plus de 35 patients français.

Plus de 1800 patients dans le monde, adultes et enfants, ont d’ores et déjà pu bénéficier de Kymriah®. Parmi eux, le plus grand nombre de patients ayant pu être traités en Europe se trouve en France, avec plus de 150 patients, enfants et adultes.

En Europe, Kymriah® est d’ores et déjà disponible pour les patients dans 18 pays. En France, une quinzaine d’hôpitaux à ce jour, dont 4 services de pédiatrie, sont qualifiés et peuvent proposer Kymriah® aux patients. Cette répartition homogène sur le territoire Français assure une équité d’accès à l’ensemble des patients.

L’accord publié ce jour fixe désormais le prix de Kymriah® à 297 666 euros.

Marc-Olivier Mignon, Directeur de la franchise Cell & Gene au sein de Novartis Oncologie nous indique « Nous sommes fiers que la France rejoigne la longue liste de pays où Kymriah® est disponible. Avec cet accord, Novartis concrétise sa démarche engagée pour l’accessibilité de sa thérapie CAR-T cells sur le plan européen, offrant un espoir considérable aux patients français, adultes et enfants. Plus largement, Novartis réaffirme sa volonté de faire de la France, un haut lieu d’innovation en matière de thérapies géniques et cellulaires pour le monde entier, illustrée d’ores et déjà par l’implantation de notre site de production CELLforCURE en France, aux Ulis ».

CELLforCURE : un site de production en France pour améliorer la mise à disposition des CAR — T cells pour les patients

Novartis a fait l’acquisition en France, en avril 2019, du site de production CELLforCURE aux Ulis (Essonne). Novartis contribue, depuis la France, à la mise à disposition des CAR-T cells et des thérapies géniques et cellulaires. Plus de 180 collaborateurs travaillent au quotidien sur ce site de production.

Pour raccourcir les délais de mise à disposition et augmenter ainsi les chances de guérison, Novartis installe ses centres de production au plus près des patients.

L’acquisition en 2019 de CELLforCURE, unité de production située en France, est une étape cruciale dans la mise à disposition de ces thérapies. Novartis marque ainsi une nouvelle étape pour les patients du monde entier en augmentant sa capacité mondiale de production des CAR-T cells et en permettant de réduire les délais depuis le transfert des cellules du patient depuis l’hôpital jusqu’à la livraison du médicament Kymriah® au même hôpital. Les premiers lots cliniques ont été produits en juillet 2019 et les premiers lots commerciaux issus du sol français sont prévus en 2020.

Place dans la stratégie thérapeutique de Kymriah® dans les indications LDGCB et LAL

En raison des délais depuis la détermination de l’éligibilité du patient à un traitement par CAR-T cells, de la leucaphérèse, de la production des cellules génétiquement modifiées, de la chimiothérapie lymphodéplétive jusqu’à l’acheminement au patient pour la réinjection, et de la toxicité significative à court terme, les patients pour être éligibles à Kymriah, doivent avoir un état général et une espérance de vie compatible avec ces délais.

Compte tenu de la fréquence élevée des évènements indésirables de grades > 3 (90 % des patients dans l’indication LDGCB et environ 80 % des patients dans l’indication LAL,) avec en particulier des syndromes de relargage cytokinique, des effets indésirables neurologiques et des séjours possibles en réanimation, l’information des patients et des aidants le cas échéant, sur les risques encourus est primordiale.

Kymriah doit être administré dans un établissement de santé spécifiquement qualifié pour son utilisation.

Le résumé des caractéristiques du produit (RCP) et le PGR doivent être respectés et une surveillance particulière pendant et après le traitement est requise.iii

Place dans la stratégie thérapeutique de Kymriah® dans l’indication LDGCB

Kymriah est un traitement de 3e ligne ou plus du LDGCB chez les patients en échec à au moins 2 lignes de traitements systémiques avec un antécédent de greffe autologue pour les patients qui y étaient éligibles. iv

Place dans la stratégie thérapeutique de Kymriah® dans l’indication LAL

Faute de donnée comparative, la place de KYMRIAH®, par rapport à ses alternatives thérapeutiques n’est pas connue.

L’efficacité et la tolérance de KYMRIAH® chez les patients prétraités par BLINCYCTO ne sont pas établies. L’efficacité et la tolérance de KYMRIAH® en l’absence d’expression tumorale du CD19 ne sont pas connues.

L’efficacité et la tolérance de KYMRIAH® chez les patients âgés de moins de 3 ans à l’inclusion ou de plus de 21 ans au moment du diagnostic n’a pas été étudiée. v

À propos de Novartis

Novartis réinvente la médecine pour améliorer et prolonger la vie des patients. En tant que leader mondial des médicaments, nous utilisons des technologies scientifiques et numériques innovantes pour créer des traitements transformateurs dans les domaines où les besoins médicaux sont importants. Animés par l’objectif de trouver de nouveaux médicaments, nous nous classons systématiquement parmi les premières sociétés mondiales en matière d’investissements dans la recherche et le développement. Les produits de Novartis touchent plus de 750 millions de personnes dans le monde et nous trouvons des moyens innovants pour élargir l’accès à nos derniers traitements. Quelques 109 000 personnes de plus de 140 nationalités travaillent chez Novartis dans le monde entier.

Pour plus d’informations :

http://www.novartis.fr ou http://twitter.com/novartis_france

Références

i Résumé des caractéristiques du produit Kymriah

ii Maude SL et al. Tisagenlecleucel in Children and Young Adults with B-Cell Lymphoblastic Leukemia. N Engl J Med 2018 ; 378:439-48

iii Avis de la Commission de la Transparence du 12 décembre 2018 iv Avis de la Commission de la Transparence du 12 décembre 2018 v Avis de la Commission de la Transparence du 12 décembre 2018