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Maladies rares
146 résultats triés par date
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Leucémie Myéloïde Chronique : des innovations au bénéfice des patients
Caducee.net, le 04/03/2024 : À l'occasion de la Journée internationale des maladies rares, le 29 février 2024, l'Institut Paoli-Calmettes de Marseille a mis en lumière une avancée significative dans la prise en charge de la Leucémie Myéloïde Chronique (LMC), un cancer hématologique rare mais impactant. […].
AstraZeneca dévoile des résultats prometteurs pour l’eneboparatide dans l’hypoparathyroïdie
Caducee.net, le 17/03/2025 : L’essai clinique de phase 3 CALYPSO, mené par AstraZeneca via sa division Alexion, spécialisée dans les maladies rares, a atteint son critère principal d’évaluation à 24 semaines. L’eneboparatide, un agoniste du récepteur de la parathormone (PTH), a permis de normaliser les taux de calcium sérique chez les patients atteints d’hypoparathyroïdie chronique, tout en réduisant leur dépendance aux suppléments de calcium et de vitamine D actifs. L’étude se poursuit jusqu’à 52 semaines afin d’affiner le profil bénéfice-risque de ce traitement innovant. […].
Lancement de la campagne « L'hypertension artérielle... une maladie à vous couper le souffle » pour sensibiliser le public à une maladie pulmonaire mortelle, l'hypertension pulmonaire, à l'occasion de la Journée des maladies rares
PR Newswire, le 05/03/2012 : BRUXELLES, February 29, 2012 /PRNewswire/ -- Des événements sont organisés partout en Europe pour attirer l'attention […].
Hémophilie B : Pfizer lance une étude clinique de phase 3 en thérapie génique
Caducee.net, le 14/09/2018 : Pfizer et Spark Therapeutics ont annoncé le lancement, mené par Pfizer, d’une étude clinique de phase 3 en ouvert et multicentrique. La phase initiale de cette étude consiste à évaluer, pendant au moins six mois, l’efficacité et la tolérance de la prise en charge actuelle des patients hémophiles B (traitement substitutif de facteur IX en prophylaxie). […].
Therachon obtient une désignation de médicament orphelin dans l'Union européenne pour l'apraglutide dans le cadre du traitement du syndrome de l'intestin court
Therachon AG, le 29/11/2018 : L'apraglutide, dans le cadre d'une administration une fois par semaine, est potentiellement le meilleur produit thérapeutique de sa catégorie pour le traitement du syndrome de l'intestin court […].
Therachon obtient une désignation de médicament orphelin par la FDA américaine pour l'apraglutide dans le cadre du traitement du syndrome de l'intestin court
Therachon AG, le 16/01/2019 : Deuxième désignation de médicament orphelin pour l'apraglutide, analogue du GLP-2 synthétique de nouvelle génération offrant potentiellement un profil de premier ordre […].
Hémoglobinurie paroxystique nocturne : première enquête patient
Alexion, le 19/10/2021 : À l’occasion de la semaine de sensibilisation à l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), l’association HPN France, le centre de référence des aplasies médullaires et de l’HPN, et Alexion Pharma France présentent les résultats de la première enquête réalisée en France sur l’expérience, auparavant peu documentée, des personnes atteintes de cette maladie rare du sang, abordant des sujets cruciaux pour leur prise en charge tels que le délai de diagnostic et l’impact sur la vie quotidienne. […].
EUSA Pharma annonce l'acquisition des droits mondiaux sur SYLVANT® (siltuximab) auprès de Janssen Sciences Ireland UC pour 115 millions de dollars
EUSA Pharma, le 18/07/2018 : SYLVANT® est approuvé dans plus de 40 pays, y compris les États-Unis, l'Union européenne, la République de Corée et le Canada, pour le traitement de la maladie de Castleman multicentrique idiopathique, une maladie orpheline rare et potentiellement mortelle. La MCM idiopathique est un trouble lymphoprolifératif inflammatoire, qui provoque la prolifération anormale des cellules immunitaires et partage de nombreuses caractéristiques symptomatiques et histologiques avec le lymphome.1 La maladie peut affecter les individus à tout âge, la MCM idiopathique représentant d’un tiers à la moitié des maladies de Castleman multicentriques (MCM).2 […].
Pour une prise en charge personnalisée du patient hémophile, Shire lance l’application myPKiT
SHIRE, le 15/11/2018 : Après la mise à disposition du dispositif médical myPKFiT en septembre 2016 auprès des professionnels de santé, Shire lance l’application mobile myPKFiT (aussi qualifiée de dispositif médical) destinée aux patients hémophiles A avec l’objectif d’un monde sans saignement. Cette application permet notamment au patient d’améliorer sa compréhension de sa propre couverture hémostatique et des risques associés, en fonction de l’estimation de son taux de facteur VIII et de ses activités. Plus impliqué dans la décision thérapeutique, le patient participe davantage à sa prise en charge, devient plus autonome et pourrait donc être plus observant. […].
Ipsen s'offre Clementia Pharmaceuticals et renforce son portefeuille dans les Maladies Rares
Ipsen, le 25/02/2019 : Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) et Clementia Pharmaceuticals (NASDAQ : CMTA) ont annoncé aujourd’hui avoir conclu un accord en vertu duquel Ipsen se porte acquéreur de la totalité des actions de Clementia Pharmaceuticals, dont la molécule en phase avancée, le palovarotène, un agoniste sélectif du récepteur gamma de l’acide rétinoïque (RARγ), pour le traitement des personnes atteintes de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), d’ostéochondromes multiples (OM) et d’autres maladies. L’acquisition procédera selon un plan d’arrangement approuvé par la Cour en vertu de la Loi canadienne sur les sociétés par actions. […].
Merck Serono annonce l'approbation de Kuvan(R) dans l'Union Européenne
PR Newswire, le 09/12/2008 : GENÈVE, December 9 /PRNewswire/ -- Merck Serono - une division de Merck KGaA, Darmstadt (Allemagne) - a annoncé aujourd'hui que la Commission Européenne a autorisé la mise sur le marché de Kuvan(R) pour le traitement de l'hyperphénylalaninémie chez les patients présentant une phénylcétonurie ou un déficit en tétrahydrobioptérine (BH4). Kuvan(R), qui avait précédemment obtenu de l'Agence Européenne du Médicament (EMEA) le statut de médicament orphelin, est le premier médicament approuvé en Europe pour le traitement de l'hyperphénylalaninémie en rapport avec une phénylcétonurie ou un déficit en BH4. […].
TOBI® Podhaler® : un traitement rapide et simple d’utilisation pour faciliter la vie des patients atteints de mucoviscidose.
Caducee.net, le 15/07/2012 : Mise à disposition de TOBI ® Podhaler®, 1er système portable de délivrance de tobramycine sous forme de poudre sèche, un traitement par inhalation rapide et pratique, destiné aux patients atteints de mucoviscidose. TOBI® Podhaler® est indiqué pour le traitement des infections pulmonaires chroniques dues à Pseudomonas aeruginosa chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus, atteints de mucoviscidose (2). Il convient de tenir compte des recommandations officielles concernant l’utilisation appropriée des antibactériens (2). […].
Médicaments : les bases de données sur Internet
Caducee.net, le 14/10/2014 : Liste des principales base de données sur les médicaments accessibles sur Internet […].
La Commission européenne autorise la mise sur le marché de KanumaMC (sebelipase alfa) pour le traitement de patients de tout âge souffrant d'un déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL)
Alexion Pharmaceuticals, Inc., le 01/09/2015 : « L'autorisation accordée aujourd'hui représente une étape cruciale pour les patients souffrant d'un déficit en LAL, un trouble grave qui peut avoir des conséquences dévastatrices pour les patients de tout âge, a déclaré Vassili Valayannopoulos, M.D., Ph. D., chercheur dans le cadre des études pivots sur Kanuma, Hôpital Necker-Enfants Malades et Institut IMAGINE, Paris. Lors des études cliniques, 67 % des nourrissons traités par Kanuma ont survécu au-delà de l'âge de 12 mois, tandis qu'en l'absence de traitement, ces patients seraient probablement morts. Il a aussi été démontré chez les patients pédiatriques et adultes que Kanuma diminuait le taux des marqueurs de lésions hépatiques et d'accumulation de lipides, lesquels peuvent mener à des complications graves et potentiellement mortelles. » […].
Déficits immunitaires : une nouvelle immunoglobuline humaine par voie sous-cutanée disponible en France, HYQVIA
SHIRE, le 12/01/2017 : Le laboratoire Shire annonce l’arrivée en France de sa nouvelle immunoglobuline humaine par voie sous-cutanée, HyQvia® 100 mg/ml, pour le traitement des déficits immunitaires primitifs et secondaires chez l'adulte, l'enfant et l'adolescent (âgé de 0 à 18 ans)1,2,3. […].
Hémophilie A : SHIRE lance ADVATE MYPKFIT un logiciel médical pour optimiser le traitement par ADVATE
SHIRE, le 28/02/2017 : Le laboratoire Shire annonce la mise à disposition depuis octobre 2016 en France de myPKFiT (1), un logiciel médical, spécifiquement conçu pour personnaliser le traitement par facteur VIII dans l’hémophilie A, ainsi que le préconisent les recommandations françaises et internationales. Ce dispositif médical, qui a obtenu un marquage CE, permet de choisir le schéma posologique le plus adapté chez les patients avec une hémophilie A traités par ADVATE®, facteur VIII recombinant de coagulation humain, commercialisé en 2004 et prescrit à de nombreux patients dans le monde. […].
Ipsen finalise l’acquisition de Clementia Pharmaceuticals
Ipsen, le 18/04/2019 : Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) et Clementia Pharmaceuticals (NASDAQ : CMTA) ont annoncé aujourd’hui la finalisation de l’acquisition par Ipsen de Clementia Pharmaceuticals à la suite de l’approbation de l’accord par les actionnaires de Clementia et la Cour supérieure du Québec. Conformément aux termes de l’arrangement, les actionnaires de Clementia vont recevoir un paiement initial de 25 dollars américains par action et un Certificat de Valeur Garantie (CVG) par action, qui leur assure un paiement différé à hauteur de 6,00 dollars américains par CVG, sous réserve du dépôt réglementaire du palovarotène auprès de la Food and Drug Administration (FDA) aux Etats-Unis pour le traitement des ostéochondromes multiples (OM). […].
Takeda lance le développement d’une thérapie dérivée du plasma pour le COVID-19
Takeda Pharmaceutical Company Limited, le 05/03/2020 : Les globulines hyperimmunes sont des thérapies dérivées du plasma qui se sont révélées efficaces par le passé dans le traitement des infections respiratoires virales aiguës sévères et qui pourraient constituer une option de traitement pour le COVID-19. En tant que chef de file des thérapies dérivées du plasma avec plus de 75 années d’expérience dans le développement de produits dérivés du plasma, Takeda dispose de l’expertise pour rechercher, développer et fabriquer un H-IG polyclonal anti-SARS-CoV-2, auquel Takeda se réfère sous le terme TAK-888. […].