Therachon obtient une désignation de médicament orphelin par la FDA américaine pour l'apraglutide dans le cadre du traitement du syndrome de l'intestin court

Deuxième désignation de médicament orphelin pour l'apraglutide, analogue du GLP-2 synthétique de nouvelle génération offrant potentiellement un profil de premier ordre

BÂLE, Suisse, 16 janvier 2019 /PRNewswire/ -- Therachon AG (« Therachon »), société biotechnologique de stade clinique spécialisée dans la découverte, le développement et la commercialisation de traitements innovants destinés aux maladies rares et graves, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration américaine (FDA) avait octroyé la désignation de médicament orphelin à l'apraglutide pour le traitement du syndrome de l'intestin court (SIC).

« Nous sommes heureux de recevoir cette désignation aux États-Unis, et sommes impatients de faire progresser cette option thérapeutique potentiellement de premier ordre pour les personnes vivant aux États-Unis et souffrant du syndrome de l'intestin court », a déclaré Luca Santarelli, docteur en médecine, président-directeur général de Therachon. « Nous y voyons une nouvelle étape importante dans notre quête consistant à améliorer la norme de soin actuelle des patients souffrant du SIC. »

Aux États-Unis, la désignation de médicament orphelin confère un statut de médicament orphelin aux thérapies expérimentales visant à soigner les maladies rares et les troubles qui affectent moins de 200 000 personnes, ou qui affectent plus de 200 000 personnes sans toutefois couvrir les coûts de développement et de marketing d'un médicament de traitement. Les produits thérapeutiques expérimentaux dotés du statut de médicament orphelin sont éligibles à plusieurs programmes incitatifs visant à faire progresser le développement clinique.

L'apraglutide a également reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la Commission européenne.

À propos de Therachon
Therachon est une société biotechnologique mondiale de phase clinique, qui est spécialisée dans le développement de médicaments destinés aux maladies rares et graves présentant d'importants besoins médicaux non satisfaits. La société mène des programmes consacrés aux maladies rares, qui présentent des causes fondamentales biologiques bien caractérisées, à la fois en matière de syndrome de l'intestin court et d'achondroplasie. Therachon s'engage à créer une différence pour la vie des patients souffrant de maladies rares et graves. Pour en savoir plus, rendez-vous sur www.therachon.com.

À propos du syndrome de l'intestin court
Le syndrome de l'intestin court (SIC) résulte d'une résection intestinale étendue due aux maladies inflammatoires chroniques de l'intestin (MICI), à des événements graves (ex. infarctus mésentérique), ou à des anomalies congénitales. Le SIC est une maladie chronique grave, qui est associée à une perte réduite ou complète de la fonction intestinale, qualifiée d'« insuffisance intestinale ». L'insuffisance intestinale causée par le SIC est potentiellement mortelle, et se caractérise par une malabsorption et une malnutrition. Les personnes affectées sont tributaires d'un support parentéral quotidien, qui nécessite généralement entre 10 et 15 heures d'alimentation parentérale chaque jour. Le support parentéral engendre des infections, des caillots sanguins et une faible qualité de vie. D'après les estimations, 20 000 à 40 000 patients souffriraient du SIC aux États-Unis et en Europe.

À propos de l'apraglutide
L'apraglutide (FE 203799) est un analogue du GLP-2 synthétique de nouvelle génération, qui fait l'objet d'une caractérisation et d'une optimisation précliniques étendues. Il a achevé avec succès plusieurs essais cliniques de phase 1 à dose ascendante unique/à doses ascendantes multiples auprès de sujets volontaires sains, en démontrant un profil pharmacocinétique supérieur avec une demi-vie de 30 heures, ce qui permet un schéma posologique hebdomadaire facile à utiliser. L'apraglutide fait actuellement l'objet d'une étude dans le cadre de deux essais cliniques de phase 2 portant sur le SIC.

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