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Maladies rares
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Alnylam reçoit l'approbation de l'Union européenne pour OXLUMO™ (lumasiran) dans le traitement de l'hyperoxalurie primitive de type 1 dans toutes les tranches d'âge
Alnylam Pharmaceuticals, Inc., le 20/11/2020 : L’HP1 est une maladie orpheline extrêmement rare caractérisée par une production excessive d’oxalate, pouvant entraîner une insuffisance rénale terminale (IRT) et d’autres complications systémiques. Les manifestations cliniques de la maladie étant souvent hétérogènes, le diagnostic se fait généralement tardivement, surtout chez les adultes, avec un délai médian d’environ six ans par rapport à l'apparition des symptômes. Non traitée, l’HP1 entraîne des lésions rénales progressives et les patients atteints d’une insuffisance rénale avancée doivent subir des dialyses intensives pour débarrasser le sang des toxines, notamment l'oxalate, jusqu'à ce qu'ils soient aptes et éligibles pour une transplantation hépatique/rénale double ou séquentielle, une procédure invasive présentant un risque élevé de morbidité et de mortalité, et une immunosuppression à vie. […].
Le séquençage du génome entier permet de détecter de manière fiable les maladies neurologiques héréditaires les plus courantes
PRNEWSWIRE, le 17/02/2022 : - L'étude, menée par l'université Queen Mary de Londres, Illumina, l'University College London et Genomics England, en collaboration avec le NHS England, montre la manière dont le séquençage du génome entier (WGS) permet d'identifier les maladies neurologiques héréditaires les plus courantes […].
Pharming Group bénéficie d'une évaluation accélérée en Europe pour le leniolisib, un traitement contre une forme d'immunodéficience rare, l'APDS
PRNEWSWIRE, le 03/08/2022 : Dans l'étude, le leniolisib était généralement bien toléré, avec une majorité d'événements indésirables considérés comme bénins signalés dans les deux groupes de traitement. Aucun événement indésirable n'a conduit à l'arrêt du traitement de l'étude, il n'y a eu aucun décès et l'incidence des événements indésirables graves (EIG) était plus faible dans le groupe leniolisib que dans le groupe placebo. Aucun des EIG n'a été soupçonné d'être lié au traitement de l'étude. […].
Les autorités réglementaires américaines (FDA) approuvent une nouvelle indication de Somatuline® Depot (lanréotide) Injection d'Ipsen dans le traitement du syndrome carcinoïde
Ipsen, le 18/09/2017 : Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) (Ipsen), a annoncé aujourd'hui que les autorités réglementaires américaines (Food and Drug Administration, FDA) ont approuvé une indication supplémentaire (Supplemental new drug application, sNDA) pour Somatuline® Depot (lanréotide) Injection 120 mg dans le traitement du syndrome carcinoïde ; son utilisation permet de réduire la fréquence du recours à des médicaments de secours par un analogue de la somatostatine à courte durée d’action. […].
Sanofi et Alnylam rapportent les premiers résultats positifs de l'étude de phase 3 APOLLO consacrée au patisiran dans le traitement de la polyneuropathie amyloïde familiale à la transthyrétine
Sanofi, le 20/09/2017 : Sanofi et Alnylam rapportent les premiers résultats positifs de l'étude de phase 3 APOLLO consacrée au patisiran dans le traitement de la polyneuropathie amyloïde familiale à la transthyrétine […].
Promethera Biosciences reçoit l’autorisation de l’Agence Fédérale Belge des Médicaments et des Produits de Santé pour son essai clinique HEP002 de phase IIb/III
Caducee.net, le 17/10/2014 : Promethera Biosciences, une société de biotechnologie développant Promethera® Hepastem, un produit de thérapie cellulaire pour le traitement des maladies métaboliques du foie, annonce aujourd’hui qu’elle a reçu des autorités belges l’autorisation de lancer HEP002, un essai clinique de phase IIb/III pour le traitement de patients pédiatriques atteints de désordres du cycle de l’urée. […].
Essai clinique pour traiter une rare maladie de la peau avec la technologie siRNA
PR Newswire, le 17/01/2008 : SALT LAKE CITY, January 17 /PRNewswire/ -- PC Project, une organisation caritative, a annoncé que des essais cliniques de phase 1b ont commencé aujourd'hui pour le traitement du syndrome de Jadassohn-Lewandowsky (appelé aussi pachyonychie congénitale, ou PC) avec une thérapie à base de petit ARN interférent (siRNA). La PC est une maladie génétique héréditaire transmise suivant le mode dominant et naissant de mutations des gènes encodeurs de la kératine qui confèrent aux cellules de la peau leur intégrité structurelle. […].
Recherche néerlandaise très prometteuse sur la maladie d'Alzheimer et la maladie de Parkinson
PR Newswire, le 17/12/2007 : LEYDE, Pays-Bas, December 17 /PRNewswire/ -- Top Institute Pharma présente aujourd'hui un nouveau projet de recherche très prometteur. Le projet TI Pharma est une étude à grande échelle portant sur les tissus cérébraux de patients touchés des maladies d'Alzheimer et de Parkinson, lesquels ont donné la permission à la Netherlands Brain Bank d'utiliser leurs tissus à des fins de recherche scientifique. L'analyse fait suite aux résultats très prometteurs obtenus lors d'études précédentes et est axée sur les gènes qui pourraient être impliqués dans le développement de la maladie d'Alzheimer et de la maladie de Parkinson. L'étude, qui doit constituer la base pour les médicaments potentiels, est l'une des études les plus importantes à être menées à l'échelle internationale. […].
CSL Behring accorde des subventions mondiales à la prochaine génération de chercheurs sur la coagulation
PR Newswire, le 03/06/2008 : ISTANBUL, Turquie, June 3 /PRNewswire/ -- CSL Behring, leader mondial de l'industrie des agents biothérapeutiques à base de protéines, a accordé aujourd'hui des subventions CSL Behring - Prof. Heimburger à cinq jeunes chercheurs en médecine dans le cadre du Congrès mondial de l'hémophilie 2008 de la Fédération mondiale de l'hémophilie (FMH). Les subventions de démarrage de 20 000 euros chacune (environ 27 000 USD) ont été attribuées aux récipiendaires pour des projets précliniques et/ou cliniques sur la coagulation, selon le mérite scientifique de leurs travaux. […].
AMT acquiert la licence du gène GDNF d'Amgen en vue d'une utilisation avec sa plateforme propriétaire de thérapie génique de la maladie de Parkinson
PR Newswire, le 18/09/2008 : AMSTERDAM, September 18 /PRNewswire/ -- Leader dans le domaine de la thérapie génique humaine, Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext : AMT) annonce ce jour l'acquisition de la licence du gène GDNF detenue par Amgen en vue d'une utilisation dans le développement d'un traitement par thérapie génique de la maladie de Parkinson. La combinaison de la plateforme de thérapie génique par le virus adéno-associé (VAA) propre a l'AMT, avec le gène GDNF pourrait permettre la mise au point le développement d'un traitement efficace et de longue duree de cette pathologie évolutive et invalidante qu'est la maladie de Parkinson. […].
Merck Serono reçoit un avis favorable pour l'enregistrement européen de Kuvan(R)
PR Newswire, le 26/09/2008 : GENEVE, Suisse, September 26 /PRNewswire/ -- Merck Serono, une division de Merck KGaA, Darmstadt (Allemagne) a annoncé aujourd'hui que le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP), le comité scientifique de l'Agence Européenne du Médicament (EMEA), avait émis un avis favorable pour son médicament Kuvan(R) (dichlorhydrate de saproptérine), destiné au traitement par voie orale de l'hyperphénylalanémie (HPA) due à une phénylcétonurie (PCU) ou un déficit en tétrahydrobioptérine (BH4)(1). Dans cet avis favorable, le CHMP recommande à la Commission Européenne d'autoriser la mise sur le marché de Kuvan(R). L'EMEA avait précédemment octroyé le statut de Médicament Orphelin à Kuvan(R) qui était devenu le premier médicament orphelin pour le traitement de l'HPA. […].
Prolifération des cellules souches : vers une meilleure compréhension des processus cellulaires liés aux cancers ?
Caducee.net, le 08/12/2008 : Dans un travail paru le 24 novembre dans la revue Nature biotechnology, Anselme Perrier et ses collaborateurs de l'IStem ont identifié une anomalie récurrente dans le génome des cellules souches embryonnaires humaines laissées trop longtemps en culture. Hasard ou non, cette même anomalie est retrouvé dans un certain nombre de cancers. Cette découverte laisse entrevoir qu'un même processus pourrait être à l'origine de la prolifération des cellules souches et des cellules cancéreuses. Ces travaux ont notamment reçu le soutien de l'AFM (Association française contre les myopathies) grâce aux dons du Téléthon. […].
Rothschild : l’hôpital de demain conjuguera expertise,recherche, nouvelles technologies et soins de proximité
Caducee.net, le 15/12/2008 : La construction du nouvel hôpital Rothschild, situé dans le 12ème arrondissement, est un des projets de modernisation phare prévu au plan stratégique de l’Assistance Publique – Hôpitaux de Paris (APHP). Conjuguant activités médicales de pointe, de recherche et de haute technicité, l’hôpital Rothschild est aussi un hôpital de proximité pour les habitants de tout l’Est parisien. […].
Thérapie génique: Généthon produit pour la première fois en Europe un lot de vecteurs dérivés du VIH pour un essai clinique chez l'homme
PR Newswire, le 03/03/2009 : EVRY, France, March 3 /PRNewswire/ -- Généthon, le laboratoire créé et financé par l'AFM grâce aux dons du Téléthon, annonce aujourd'hui avoir entièrement produit, contrôlé et libéré un lot de vecteurs lentiviraux dérivés du virus de l'immunodéficience humaine (VIH) pour un essai de thérapie génique chez l'homme dans un déficit immunitaire rare. L'Etablissement de thérapie génique et cellulaire (ETGC) de Généthon est ainsi la première structure européenne à réaliser ce type de vecteurs selon les normes BPF (bonnes pratiques de fabrication). Une partie du contrôle sécurité a notamment été assurée par la société GenoSafe[1], créée par l'AFM et Généthon. […].
I-STEM réalise des premiers criblages sur des cellules souches pour identifier des molécules actives sur la dystrophie myotonique de type 1
PR Newswire, le 19/03/2009 : EVRY, France, March 19 /PRNewswire/ -- Quatre équipes de recherche d'I-STEM[1] ont allié leurs forces dans un projet collaboratif et viennent juste de réussir un premier essai pilote de criblage thérapeutique de molécules chimiques et d'ARN interférents pour la dystrophie myotonique de type 1. Cette étude réalisée à I-STEM a porté sur la capacité de ces molécules chimiques ou biologiques à corriger les anomalies pathologiques observées dans des cellules souches embryonnaires porteuses de l'anomalie génétique responsable de la dystrophie myotonique de type 1. Fort du succès de ce premier essai, des campagnes de criblages à plus large échelle sont prévues en 2009. […].
Les études mondiales SWIFT évalueront l'innocuité et l'efficacité de Biostate(R) de CSL Behring dans le traitement de la maladie de von Willebrand et de l'hémophilie A
PR Newswire, le 04/02/2010 : ÉDIMBOURG, Écosse, February 4 /PRNewswire/ -- CSL Behring a annoncé aujourd'hui le début du programme d'essai clinique mondial SWIFT (études avec le facteur von Willebrand [FvW]/facteur VIII) pour évaluer la pharmacocinétique, l'efficacité et l'innocuité de Biostate(R), un concentré de facteur FvW/FVIII dérivé du plasma à faible volume hautement efficace pour le traitement de la maladie de von Willebrand (MvW) et l'hémophilie A. La méthodologie employée pour ces essais multicentriques a été présentée en détail aujourd'hui, lors d'une conférence donnée dans le cadre du 3e congrès annuel de l'European Association of Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD). […].
L'EMA commence l'examen formel du dossier Glybera(R)
PR Newswire, le 25/01/2010 : AMSTERDAM, January 25 /PRNewswire/ -- Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext : AMT), un des leaders de la thérapie génique humaine, a atteint une nouvelle étape significative dans le processus d'autorisation officielle de mise sur le marché du Glybera(R), le produit phare d'AMT pour la déficience en lipoprotéine lipase (LPLD). La demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) du Glybera(R), annoncée récemment, a passé l'étape de validation auprès de l'European Medicines Agency (EMA, anciennement connue sous le nom d'EMEA), et celle-ci va à présent commencer son examen formel du Glybera(R). […].
Un don de produits médicaux de CSL Behring aide à répondre aux besoins critiques des efforts d'assistance en cours en Haïti
PR Newswire, le 14/05/2010 : SANTA BARBARA, Californie, May 14, 2010 /PRNewswire/ -- Direct Relief International (http://www.directrelief.org/) a annoncé aujourd'hui que CSL Behring (http://www.cslbehring.com/) avait fait un don de médicaments de secours pour une valeur de plus de US$100 000 pour venir en aide aux victimes du tremblement de terre en Haïti exposées à des risques d'infection par le tétanos ou l'hépatite B. Ces médicaments seront utilisés dans les traitements cliniques à l'hôpital Albert Schweitzer de Deschapelles. […].