Le clonage thérapeutique pour soigner la drépanocytose

Sera-t-il un jour possible de soigner la drépanocytose par thérapie génique ? C’est du moins ce que proposent des chercheurs qui sont parvenus à corriger la mutation chez des souris en utilisant et en manipulant des cellules souches embryonnaires.

« Cette approche peut être appliquée aux cellules souches embryonnaires pour corriger la mutation de la drépanocytose ainsi que les mutations des β-thalassamies », écrivent Judy Chang et Yuet Wai Kan dans un article qui sera prochainement publié dans la revue PNAS.

Ces deux chercheurs de l’Université de Californie à San Francisco expliquent que la guérison de la drépanocytose peut seulement être envisagée par une transplantation hétérologue de moelle osseuse. Ils proposent une autre approche qui repose sur des cellules souches embryonnaires humaines où la mutation est corrigée. Ces cellules peuvent se différencier en cellules hématopoïétiques et être administrées au patient.

Plus précisément, la technique consisterait à prélever des cellules du patient, les cultiver et transférer leurs noyaux vers des ovocytes pour former des cellules souches embryonnaires. « La mutation du gène de la β-globine dans ces cellules souches embryonnaires peut être alors corrigée par recombinaison homologue, et les cellules peuvent être différenciées en cellules hématopoïétiques pour une transplantation au patient », poursuivent les chercheurs.

Le travail de Chang et Kan est une étude de faisabilité chez des souris employées comme modèle de la drépanocytose. A partir de cellules de ces souris, les chercheurs sont parvenus à créer des cellules souches embryonnaires, ont corrigé la mutation et ont produit des cellules hématopoïétiques qui expriment la forme corrigée et la forme mutée de l’hémoglobine.

Source : www.pnas.org/cgi/doi/10.1073/pnas.0510177103

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