Thérapies cellulaires et géniques : le système de financement est inadapté pour le cabinet Asterès

Le cabinet de conseil Asterès publie ce jour deux études sur les thérapies cellulaires et géniques, réalisées avec le soutien financier de bluebird bio. Au cours des dernières années, huit thérapies cellulaires et géniques ont été autorisées en Europe et d’ici peu, près d’une quarantaine pourraient faire leur apparition sur le marché. Ces traitements innovants, qui visent à soigner des maladies génétiques graves et certains cancers, représentent une avancée médicale majeure et un espoir sans précédent pour les patients. Toutefois, leur arrivée sur le marché français pourrait nécessiter des adaptations importantes de notre système de santé.

« L’objectif de la réflexion que nous lançons, c’est que la France anticipe les évolutions que pourraient nécessiter les thérapies cellulaires et géniques. Le défi auquel nous allons faire face sera celui de garantir l’accès à ces traitements à tous les patients qui en ont besoin, tout en assurant la soutenabilité de leur prise en charge par l’Assurance maladie », déclare Nicolas Bouzou, Président d’Asterès.

Thérapies cellulaires et géniques : un traitement unique qui pourrait avoir des effets de long terme

L’étude Les thérapies cellulaires et géniques : implications d’un changement de paradigme, signée par l’économiste Pierre Bentata, propose une analyse de la grande valeur apportée par les thérapies cellulaires et géniques par rapport aux traitements chroniques.

Cette valeur repose principalement sur le fait que les thérapies cellulaires et géniques laissent entrevoir la possibilité que des maladies rares, souvent fatales, soient guéries en une seule intervention. Ces thérapies pourraient en effet permettre d’améliorer significativement l’état de santé des patients et de mettre fin aux traitements souvent lourds qu’ils doivent aujourd’hui subir tout au long de leur vie, freinant leur accès aux études ou à l’emploi. Par ailleurs, pour le système de santé, l’arrêt de ces traitements chroniques pourrait permettre d’économiser les coûts leur étant associés et de libérer des ressources précieuses pour traiter d’autres patients. Enfin, pour la société, la guérison des patients favoriserait leur retour à la vie active et leur plus grande participation aux contributions fiscales et sociales.

Un modèle économique fondé sur le risque

L’étude s’intéresse également au modèle économique des thérapies cellulaires et géniques. En effet, la recherche et le développement (R&D) de médicaments innovants constituent l’un des secteurs économiques les plus risqués. En moyenne, il s’écoule 12,5 ans entre la découverte d’une molécule et sa commercialisation, en raison des différents essais cliniques et évaluations réglementaires. Par ailleurs, une analyse économique du secteur a démontré que seulement une molécule sur 10 000 étudiées par les laboratoires fera l’objet d’une commercialisation, entraînant des coûts de recherche importants sans possibilité de rétribution. Enfin, la complexité croissante des maladies à traiter suppose, pour les laboratoires, de doubler les dépenses de R&D à une fréquence régulière, soit environ une fois tous les neuf ans.

De plus, le niveau de risque pris par les entreprises du médicament dépend en grande partie de leur taille : pour les grandes entreprises pharmaceutiques, le risque lié à la recherche en thérapie génique peut être compensé par la commercialisation d’autres médicaments. Toutefois, pour les petites et moyennes entreprises spécialisées, la commercialisation de produits intermédiaires est souvent impossible. Il leur faut donc trouver des investisseurs qui acceptent de prendre le risque de nombreuses années de R&D sans garantie que le produit puisse un jour être commercialisé.

Un système de financement des médicaments inadapté

La seconde étude, Thérapies cellulaires et géniques : un système de financement à réinventer, également signée par Pierre Bentata, explique les enjeux de compatibilités entre le système actuel de financement des médicaments et les thérapies cellulaires et géniques. Elle propose des pistes pour mieux prendre en compte la valeur de ces traitements.

« Le système actuel de tarification dit à l’acte fonctionne bien pour des traitements chroniques qui impliquent des coûts modérés et répétés. Malheureusement, cette méthode montre ses limites avec les thérapies cellulaires et géniques puisqu’elles seraient administrées en une seule fois et apporteraient une très grande valeur à long terme », explique Pierre Bentata.

Puisque les thérapies cellulaires et géniques concernent principalement les maladies orphelines ou les cancers, le mode d’évaluation actuellement employé pose plusieurs difficultés. Il suppose notamment la comparaison du traitement évalué avec des traitements similaires, souvent inexistants dans le cas des thérapies cellulaires et géniques. Par ailleurs, la méthode utilisée ne permet pas de prendre en compte l’ensemble des bénéfices médicaux, sociaux et économiques apportés par le traitement à long terme, en raison de l’horizon temporel choisi pour l’évaluation, souvent trop court. Pour bien mesurer la valeur des thérapies géniques, il faudrait étudier des données en vie réelle sur une période plus longue — une possibilité peu prise en compte dans le système actuel.

Deux pistes pour adapter le système français aux thérapies géniques

En plus de pointer les évolutions nécessaires dans le parcours de soins, Pierre Bentata propose deux pistes visant à adapter notre système de financement des médicaments aux traitements innovants :

• Le paiement à la performance échelonné :Avec ce système, les autorités de santé et les producteurs de médicaments s’accorderaient sur la fréquence des versements et le montant payé à chaque échéance. Ce montant représenterait une fraction du prix total, défini selon la valeur de la thérapie dans l’hypothèse d’une rémission et de l’absence d’effets secondaires. La fréquence des paiements varierait de quelques mois à quelques années. Avant chaque nouveau versement, le patient ferait l’objet de tests cliniques et le versement serait conditionné par son état de santé.
• La licence :Les autorités de santé achèteraient un droit d’usage de la thérapie pour tous leurs assurés et pour une durée définie contractuellement. Le prix de la licence dépendrait alors de l’estimation du nombre de personnes atteintes par la maladie en question, ainsi que du coût que l’absence de traitement pourrait impliquer. Ainsi, le prix global de la licence serait défini selon les coûts directs, indirects et induits de la maladie.

Ces deux études feront l’objet de débats lors de la prochaine édition des Rencontres de l’avenir, organisées par Asterès au Centre des congrès de Saint-Raphaël, du 22 au 24 novembre. Une table ronde, organisée le samedi 23 novembre à 12 h 30 en partenariat avec la biotech bluebird bio, permettra notamment d’aborder les questions liées à la valeur et au prix des thérapies géniques. Cette table ronde, intitulée Thérapies géniques : l’avenir à portée de main, sera introduite par Nicolas Bouzou, Président d’Asterès et des Rencontres de l’avenir, puis réunira Pierre Bentata, économiste et enseignant à l’ESC Troyes, Cynthia Fleury, philosophe et psychanalyste, David Gruson, docteur en droit de la santé, et Frédéric Prince, directeur général de bluebird bio France.

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