Cholangite sclérosante primitive : le BTT1023 reçoit un avis favorable du COMP pour la désignation de médicament orphelin

Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a au cours de sa réunion de Février émis un avis favorable recommandant la désignation de médicament orphelin pour BTT1023 le candidat-médicament de Biotie pour le traitement de la cholangite sclérosante primitive (CSP).

Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a au cours de sa réunion de Février émis un avis favorable recommandant la désignation de médicament orphelin pour BTT1023 le candidat-médicament de Biotie pour le traitement de la cholangite sclérosante primitive (CSP).

La CSP est une maladie caractérisée par une atteinte inflammatoire idiopathique et fibrosante des voies biliaires. L’évolution de cette affection cholestatique chronique est variable mais peut se faire vers la cirrhose et les complications graves des hépatopathies. De nombreux aspects de cette maladie restent inconnus ou imprécis. Il n'existe actuellement aucun traitement efficace.

Le BTT1023 est un anticorps monoclonal entièrement humain ciblant les protéines d'adhésion vasculaire adhérence (VAP-1) et est actuellement en phase 2 de son essaie clinique.

L'étude BUTEO sera une étude ouverte, à bras unique, multi-centrée qui sera menée en partenariat avec l'Université de Birmingham au Royaume-Uni et soutenue par une subvention externe. L'étude devrait inclure 41 patients et examinera l'efficacité, l'innocuité et les effets pharmacocinétiques du BTT1023 sur les patients. La durée de traitement est de 11 semaines et le critère principal d'efficacité est la réduction des niveaux élevés de phosphatase alcaline, un biomarqueur sanguin de l'inflammation des voies biliaires.

L'étude BUTEO devrait commencer à recruter des patients au premier trimestre 2015.