Le Consortium néerlandais crée un registre pour le traitement des maladies rares

LEIDEN, Pays-Bas, April 6 /PRNewswire/ -- Le bureau d'enregistrement des maladies orphelines du consortium néerlandais a été constitué afin de créer un registre destiné à recueillir des informations sur les maladies rares, de favoriser le développement de nouveaux médicaments et d'optimiser les soins aux patients. Les maladies visées par le consortium sont les maladies métaboliques congénitales.

On estime à environ 5 000 à 8 000 le nombre de maladies rares (orphelines) distinctes et le nombre de personnes souffrant de maladies rares au sein de l'Union européenne à environ 29 millions. La prévalence des maladies rares mettant en danger la vie des patients ou des maladies chroniquement débilitantes est de moins de 5/10 000 habitants dans l'Union Européenne. Aucun traitement n'a été mis au point pour la plupart des maladies rares, y compris de nombreuses maladies métaboliques congénitales, en raison du faible niveau de sensibilisation générale et des lacunes dans les connaissances.

Le regroupement des compétences de plusieurs partenaires au sein d'un système d'enregistrement unique et durable de certaines maladies spécifiques contribuera à soutenir le registre des maladies rares en général et des maladies métaboliques congénitales en particulier. Cela conduira à une meilleure compréhension de ces maladies rares, favorisera l'évaluation des nouveaux médicaments par les autorités compétentes et aboutira à la mise au point de directives améliorées pour le diagnostic, le traitement et la surveillance de ces maladies.

Sonja van Weely, coordinatrice de recherche du projet, déclare : « Une connaissance approfondie des maladies rares est essentielle au développement de nouvelles thérapies. Ce projet institue un registre en ligne dans lequel des informations fondamentales, telles que l'incidence de la maladie et les résultats du traitement, seront rassemblées. Ce registre améliorera notre connaissance de ces maladies, nous permettra de réduire le « temps et le coût par patient » en facilitant le développement de nouveaux médicaments orphelins, et contribuera ainsi au bien-être de la population en général et des patients atteints de maladies rares en particulier ».

Ce projet instauré par TI Pharma est doté d'un budget de 1,5 million d'euros et ses résultats serviront à la mise en place d'un programme national et international durable en faveur d'autres maladies rares.

Les maladies métaboliques congénitales regroupent un large éventail de maladies génétiques affectant le métabolisme. Le programme de dépistage néonatal néerlandais a été étendu depuis 2007 et intègre désormais le dépistage de 14 maladies métaboliques congénitales, telles que la galactosémie ou la maladie du sirop d'érable. Aux Pays-Bas, la journée des maladies rares 2009 se tiendra le 8 avril 2009.

Pour de plus amples informations, veuillez consulter le site Internet : http://www.zeldzameziektendag.nl.

Le comité de pilotage sur les médicaments orphelins a été institué par le ministère de la Santé néerlandais en 2001. Ce comité indépendant a pour mission de favoriser le développement de médicaments orphelins et d'améliorer la condition des patients atteints d'une maladie rare en renforçant notamment la transmission des informations sur ces maladies. Le comité se compose de 11 membres et de deux observateurs. Les membres comprennent des représentants d'associations de malades et de compagnies pharmaceutiques, des médecins et des pharmaciens hospitaliers, des scientifiques, un représentant du comité d'évaluation médicale néerlandais, un représentant du comité de l'assurance des soins de santé néerlandais et un représentant des compagnies d'assurances maladie néerlandaises.

Pour de plus amples informations, veuillez consulter le site Internet : http://www.weesgeneesmiddelen.nl.

Partenaires :

- Academic Medical Center (AMC) (Centre médical universitaire): http://www.amc.nl

- Erasmus MC (University Medical Center - Centre médical universitaire - de Rotterdam): http://www.erasmusmc.nl

- Genzyme : http://www.genzyme.com

- Le comité de l'assurance des soins de santé

(CVZ - College voor zorgverzekeringen - Collège des soins): http://www.cvz.nl

- TI Pharma : http://www.tipharma.com

- University Medical Center (Centre médical universitaire) d'Utrecht

http://www.umcutrecht.nl/overumcutrecht/missie_en_strategie

- Shire : http://www.shire.com

- VSN (Vereniging Spierziekten Nederland - Association de malades néerlandaise) : http://www.vsn.nl

- GVN (Gaucher Vereniging Nederland - Association néerlandaise Gaucher) : http://www.gaucher.nl

- VKS (Volwassenen en kinderen met een stofwisselingsziekte - Adultes et enfants malades) : http://www.stofwisselingsziekten.nl

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