Syndrome de la phosphoinositide 3-Kinase δ activée (SPDA) : l'EMA valide l'AMM pour le léniolisib

L'autorisation de mise sur le marché dans l'Espace économique européen est prévue pour le premier semestre 2023

LEIDEN, Pays-Bas, 29 octobre 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. (« Pharming » ou « la Société ») (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) annonce aujourd'hui que sa demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le léniolisib a été validée pour une évaluation scientifique dans le cadre d'une évaluation accélérée par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA). La demande, soumise plus tôt en octobre 2022, concerne le médicament expérimental, le léniolisib, un inhibiteur oral et sélectif de la phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ), en tant que traitement du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (SPDA), une immunodéficience primaire rare, chez les adultes et les adolescents âgés de 12 ans ou plus.

En août 2022, Pharming a annoncé que le CHMP de l'EMA avait accordé une évaluation accélérée à l'AMM du léniolisib. L'évaluation accélérée réduit le délai d'examen de 210 à 150 jours. Sur demande, l'EMA accorde une évaluation accélérée d'une AMM si elle décide que le produit présente un intérêt majeur pour la santé publique, et en particulier, du point de vue de l'innovation thérapeutique. L'autorisation de mise sur le marché du léniolisib dans l'EEE est prévue pour le premier semestre 2023.

L'AMM est soutenue par les données positives d'une étude de phase II/III du léniolisib, annoncée le 2 février 2022, qui a satisfait à ses critères coprimaires de réduction de la taille des ganglions lymphatiques et d'augmentation du pourcentage de cellules B naïves chez les patients atteints de SPDA. En outre, les données d'innocuité de l'étude ont montré que le léniolisib était bien toléré par les participants. Ont également été soumises dans le cadre de l'AMM les données d'une étude clinique d'extension ouverte à long terme chez des patients atteints de SPDA traités par le léniolisib.

Anurag Relan, MD, MPH, médecin en chef de Pharming, a commenté :

« La validation de l'EMA pour l'examen de notre AMM dans le cadre d'une voie d'évaluation accélérée met en évidence l'engagement continu de Pharming à faire progresser le léniolisib en tant que traitement ciblé pour les adultes et les adolescents âgés de 12 ans et plus atteints de SPDA. Nous prévoyons que le léniolisib comblera un besoin non satisfait pour les patients atteints de la SPDA, qui comptent actuellement sur des thérapies de soutien pour traiter leurs symptômes primaires. Cet examen constitue une étape clé dans les efforts de Pharming pour donner aux fournisseurs de soins de santé et à leurs patients un accès mondial au léniolisib. Nous avons hâte de collaborer avec l'EMA si nécessaire tout au long du processus réglementaire. » 

À propos du syndrome de la phosphoinositide 3-Kinase δ activée (SPDA)

Le SPDA est une immunodéficience primaire rare qui touche environ 1 à 2 personnes par million. Le SPDA est causé par des variants dans l'un ou l'autre de deux gènes, PIK3CD ou PIK3R1, qui régulent la maturation des globules blancs. Les variants de ces gènes entraînent une hyperactivité de la voie PI3Kδ (phosphoinositide 3-kinase delta).^1,2 Une signalisation équilibrée dans la voie PI3Kδ est essentielle pour la fonction immunitaire physiologique. Lorsque cette voie est hyperactive, les cellules immunitaires n'arrivent pas à maturer et à fonctionner correctement, ce qui entraîne une immunodéficience et un dérèglement.^1,3 Le SPDA se caractérise par des infections sinopulmonaires graves et récurrentes, une lymphoprolifération, une auto-immunité et une entéropathie.^4,5 Étant donné que ces symptômes peuvent être associés à une variété d'affections, y compris d'autres immunodéficiences primaires, les personnes atteintes du SPDA sont fréquemment mal diagnostiquées et souffrent d'un retard médian de diagnostic de 7 ans.⁶ Le SPDA étant une maladie progressive, ce retard peut entraîner une accumulation de dommages au fil du temps, y compris des dommages pulmonaires permanents et un lymphome.^4-7 La seule façon de diagnostiquer définitivement cette affection est de réaliser un test génétique.

À propos du léniolisib

Le léniolisib est une petite molécule inhibitrice de l'isoforme delta de la sous-unité catalytique de 110 kDa de la PI3K de classe IA. PI3Kδ s'exprime principalement dans les cellules hématopoïétiques et est essentielle au fonctionnement normal du système immunitaire par la conversion du phosphatidylinositol-4-5-trisphosphate (PIP2) en phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphate (PIP3). Le léniolisib inhibe la production de PIP3 et le PIP3 sert de messager cellulaire important activant AKT (via PDK1) et régule une multitude de fonctions cellulaires telles que la prolifération, la différenciation, la production de cytokines, la survie cellulaire, l'angiogenèse et le métabolisme. Contrairement à PI3Kα et PI3Kβ, qui sont exprimées de manière ubiquitaire, PI3Kẟ et PI3Kγ sont exprimées principalement dans les cellules d'origine hématopoïétique. Le rôle central de PI3Kẟ dans la régulation de nombreuses fonctions cellulaires du système immunitaire adaptatif (cellules B et, dans une moindre mesure, cellules T) ainsi que du système immunitaire inné (neutrophiles, mastocytes et macrophages) indique fortement que PI3Kẟ est une cible thérapeutique valable et potentiellement efficace pour les maladies immunitaires telles que le SPDA. À ce jour, le léniolisib a été bien toléré à la fois lors de l'essai de phase 1 sur des sujets sains et lors de l'étude de phase II/III permettant l'enregistrement chez des patients atteints de SPDA.

À propos de Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) est une société biopharmaceutique mondiale qui se consacre à transformer la vie des patients atteints de maladies rares, débilitantes et potentiellement mortelles. Pharming commercialise et développe un portefeuille innovant de thérapies de remplacement des protéines et de médicaments de précision, y compris des petites molécules, des produits biologiques et des thérapies géniques qui sont à un stade précoce ou avancé de développement. Le siège social de Pharming est situé à Leiden, aux Pays-Bas, et ses employés, répartis dans le monde entier, sont au service des patients sur plus de 30 marchés en Amérique du Nord, en Europe, au Moyen-Orient, en Afrique et en Asie-Pacifique.

Pour plus d'informations, rendez-vous sur www.pharming.com.

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse peut contenir des déclarations prospectives. Les déclarations prospectives sont des déclarations des attentes futures qui sont fondées sur les attentes et les hypothèses actuelles de la direction et qui comportent des risques et des incertitudes connus et inconnus qui pourraient entraîner des résultats réels. La performance ou les événements diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou implicites dans ces déclarations. Ces déclarations prospectives sont identifiées par l'utilisation de termes et d'expressions comme « but », « ambition », « anticipation », « croire », « pourrait », « estimer », « s'attendre », « objectifs », « intention », « peut », « jalons », « objectifs », « perspective », « plan », « probablement », « projet », « risques », « annexe », « recherche », « devrait », « cible », « volonté » et des termes et expressions semblables. Des exemples de déclarations prospectives peuvent inclure des déclarations concernant le calendrier et l'avancement des études précliniques et des essais cliniques de Pharming sur ses produits candidats, les perspectives cliniques et commerciales de Pharming, et les attentes de Pharming concernant ses besoins en fonds de roulement et ses ressources en liquidités, lesquelles déclarations sont soumises à un certain nombre de risques, d'incertitudes et d'hypothèses, y compris, mais sans s'y limiter, la portée, l'avancement et l'expansion des essais cliniques de Pharming et les ramifications de leur coût ; et les développements cliniques, scientifiques, réglementaires et techniques. À la lumière de ces risques et incertitudes, et d'autres risques et incertitudes qui sont décrits dans le rapport annuel 2021 de Pharming et dans le rapport annuel sur le formulaire 20-F pour l'année se terminant le 31 décembre 2021 déposé auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis, les événements et les circonstances dont il est question dans ces énoncés prospectifs peuvent ne pas se produire, et les résultats réels de Pharming peuvent différer matériellement et négativement de ceux anticipés ou sous-entendus. Toutes les déclarations prospectives contenues dans le présent communiqué sont expressément qualifiées dans leur intégralité par les mises en garde contenues ou mentionnées dans le présent paragraphe. Les lecteurs ne doivent pas accorder une confiance excessive aux déclarations prospectives. Toutes les déclarations prospectives ne sont valables qu'à la date du présent communiqué de presse et sont basées sur les informations dont dispose Pharming à la date du présent communiqué. Pharming ne s'engage pas à mettre à jour ou à réviser publiquement toute déclaration prospective à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs ou d'autres informations.

Informations privilégiées

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Références

1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. (2014) 15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
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5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;21 mai.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

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