Médicament orphelin

Imago BioSciences reçoit de l'Agence européenne des médicaments l’accès au programme PRIME pour l’étude IMG-7289 (bomédemstat) dans la myélofibrose 

Imago BioSciences, le 31/07/2020 : Imago BioSciences, Inc. (« Imago »), une société biopharmaceutique privée au stade clinique qui développe des traitements innovants pour les maladies myéloïdes, a annoncé aujourd'hui que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé l'accès à son programme PRIME (PRIority MEdicines) pour l’IMG-7289 (bomédemstat), un inhibiteur de la déméthylase-1 spécifique de la lysine (LSD1), pour le traitement des patients à risque intermédiaire-2 et à haut risque atteints de myélofibrose qui sont devenus intolérants, résistants ou non éligibles à un inhibiteur de Janus Kinase (JAK). […].

Novagali Pharma obtient de la FDA l'autorisation de démarrer une etude clinique aux Etats-Unis pour Nova63035 chez des patients atteints d'un oedème maculaire diabétique

PR Newswire, le 18/01/2008 : EVRY, France, January 18 /PRNewswire/ -- Novagali Pharma, société pharmaceutique émergente spécialisée en ophtalmologie annonce aujourd'hui avoir obtenu une IND (Investigational New Drug - autorisation pour une recherche clinique avec un nouveau médicament) de la part de la Food and Drug Administration (FDA - Agence du médicament américaine) pour mener aux Etats-Unis un essai clinique de phase I avec Nova63035, une émulsion ophtalmique injectable basée sur la technologie EYEJECT(R) contenant une prodrogue de corticostéroïde pour le traitement de l'oedème maculaire diabétique (OMD). […].

Kiadis Pharma annonce la réussite de la rencontre de fin de Phase II avec la FDA au sujet de Reviroc

PR Newswire, le 19/12/2007 : AMSTERDAM, December 19 /PRNewswire/ -- Kiadis Pharma a annoncé aujourd'hui la conclusion avec succès d'une rencontre de fin de Phase II sur Reviroc avec la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA). Reviroc, un traitement en cours de mise au point, élimine les cellules cancéreuses présentes à l'intérieur des autogreffons utilisés lors des greffes de moelle osseuse chez les patients souffrant d'un cancer du sang en phase terminale. La FDA a admis que les données provenant de l'essai clinique de Phase II sur Reviroc suffisent à justifier l'initiation d'une étude de Phase III. Le protocole spécial d'évaluation permettra à Kiadis Pharma de travailler directement avec la FDA afin d'optimiser la méthodologie de l'essai clinique. […].

Singapour est l'un des réseaux biologiques connaissant la croissance la plus rapide en Asie ; vague d'investissements en matière de découverte de médicaments et de recherche translationnelle

PR Newswire, le 17/06/2008 : SAN DIEGO, June 17 /PRNewswire/ -- L'investissement de plus de 2,1 milliards USD réalisé par Singapour dans le secteur des sciences biomédicales a entraîné la création de l'un des réseaux biologiques connaissant la croissance la plus rapide au monde. Les dépenses en recherche et développement dans le domaine des sciences biomédicales ont augmenté de plus de 24 % de 2005 à 2006, pour atteindre 760 millions USD ; parallèlement, le nombre de chercheurs scientifiques et d'ingénieurs travaillant dans ce secteur a également augmenté de plus de 12 %, pour dépasser les 2 000 personnes. […].

Raptor Pharmaceuticals passe un accord de collaboration avec l'Université de Californie à San Diego pour le traitement des hépatopathies

PR Newswire, le 16/07/2008 : NOVATO, Californie, July 16 /PRNewswire/ -- Raptor Pharmaceuticals Corp. (« Raptor » ou la « société ») (OTC Bulletin Board : RPTP) a annoncé aujourd'hui l'entrée en vigueur d'un accord de collaboration (l'« accord ») avec la Université de Californie à San Diego (« UCSD »), lequel comprend un essai clinique de phase 2a destiné à évaluer une préparation à action retardée de bitartrate de cystéamine (cystéamine) pour le traitement d'adolescents souffrant de stéatohépatite non alcoolique. La stéatohépatite non alcoolique est une forme progressive d'hépatopathie représentant environ 10 % des nouveaux cas de maladie hépatique chronique et est considérée comme l'une des principales causes de cirrhose hépatique aux Etats-Unis. […].

La commission européenne approuve l’utilisation en auto-administration du Firazyr® (icatibant) pour le traitement symptomatique des crises aiguës d’angiœdème héréditaire (AOH) chez l’adulte (présentant une carence en inhibiteur de la C1 estérase).

Caducee.net, le 14/03/2011 : Shire plc (LSE : SHP, NASDAQ : SHPGY), laboratoire biopharmaceutique d’envergure mondiale, a annoncé aujourd’hui que la Commission européenne avait approuvé l’utilisation du Firazyr® en auto-administration par le patient, après que ce dernier ait reçu une formation sur la technique d’injection sous-cutanée par un professionnel de santé. Firazyr® est le premier et le seul traitement des crises aiguës d’angiœdème héréditaire (AOH) de Type I et de Type II à avoir reçu une licence autorisant l’auto-administration en Europe. […].

Démarrage des études cliniques de phase I de la cardiotrophine-I

PR Newswire, le 16/03/2011 : MADRID et OEIRAS, Portugal, March 16, 2011 /PRNewswire/ -- Digna Biotech et Biotecnol (le Consortium) ont annoncé aujourd'hui que l'Agence réglementaire espagnole des médicaments avait autorisé le lancement d'un essai clinique de phase I chez des volontaires en bonne santé pour la cardiotrophine-I (CT-I). Cette étude sera réalisée à l'Hôpital universitaire Puerta de Hierro de Majadahonda à Madrid et dans la Clinique universitaire de Navarre à Pampelune, et comprendra 33 volontaires en bonne santé. […].

Kiadis Pharma présente une mise à jour sur ATIR(TM) : des données de suivi sur deux ans ne démontrent aucun cas de mortalité liée à la greffe

PR Newswire, le 28/04/2010 : AMSTERDAM, April 28, 2010 /PRNewswire/ -- Kiadis Pharma a fourni aujourd'hui une mise à jour sur son produit de traitement cellulaire ATIR(TM), développé pour les greffes de moelle osseuse allogéniques. ATIR(TM) continue de produire d'excellents résultats cliniques chez les patients ayant reçu une greffe de moelle osseuse allogénique d'un donneur apparenté. Les données de suivi sur deux ans de l'étude de phase I/II ne démontrent aucune mortalité liée à la greffe (MLG) dans un groupe à risque élevé de 10 patients atteints de leucémie ayant reçu une dose efficace d'ATIR(TM). La survie globale de ce groupe après deux ans était de 70 %. Ces résultats se comparent avantageusement aux résultats des greffes de moelle osseuse d'un donneur complètement compatible. […].

Raptor Pharmaceuticals annonce le lancement de la phase 2a de l'essai clinique concernant la stéatohépatite non alcoolique

PR Newswire, le 20/10/2008 : NOVATO, Californie, October 20 /PRNewswire/ -- Raptor Pharmaceuticals Corp. (« Raptor » ou la « Société ») (OTC Bulletin Board : RPTP), a annoncé aujourd'hui le lancement d'un essai clinique de phase 2a de dosage de patients, en collaboration avec l'Université de Californie à San Diego (« UCSD ») pour évaluer le bitartrate de cystéamine (« cystéamine ») chez les adolescents souffrant de stéatohépatite non alcoolique. La stéatohépatite non alcoolique est une forme d'hépatopathie représentant environ 10 % des nouveaux cas de maladie hépatique chronique et est considérée comme l'une des principales causes de cirrhose hépatique aux Etats-Unis. […].

IDM Pharma reçoit la recommandation du Comité des produits médicinaux à usage humain (CHMP) pour l'autorisation de mifamurtide (MEPACT(R), L-MTP-PE) en Europe, destiné au traitement des patients atteints d'ostéosarcome résectable non-métastatique

PR Newswire, le 19/11/2008 : IRVINE, Californie, November 19 /PRNewswire/ -- IDM Pharma, Inc. (Nasdaq : IDMI) a annoncé aujourd'hui que le Comité des produits médicinaux à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMEA) avait émis une opinion positive, recommandant l'autorisation de commercialisation centralisée pour le mifamurtide (L-MTP-PE), connu également sous le nom de MEPACT(R) en Europe, pour le traitement des patients atteints d'ostéosarcome résectable non-métastatique, une rare tumeur cancéreuse souvent fatale qui affecte typiquement les enfants et les jeunes adultes. La recommandation du CHMP sera adoptée à la prochaine réunion du CHMP en décembre avec une autorisation finale de la Commission européenne prévue dans les 60 à 90 jours suivants. […].

Merck Serono annonce l'approbation de Kuvan(R) dans l'Union Européenne

PR Newswire, le 09/12/2008 : GENÈVE, December 9 /PRNewswire/ -- Merck Serono - une division de Merck KGaA, Darmstadt (Allemagne) - a annoncé aujourd'hui que la Commission Européenne a autorisé la mise sur le marché de Kuvan(R) pour le traitement de l'hyperphénylalaninémie chez les patients présentant une phénylcétonurie ou un déficit en tétrahydrobioptérine (BH4). Kuvan(R), qui avait précédemment obtenu de l'Agence Européenne du Médicament (EMEA) le statut de médicament orphelin, est le premier médicament approuvé en Europe pour le traitement de l'hyperphénylalaninémie en rapport avec une phénylcétonurie ou un déficit en BH4. […].

Les sociétés de sciences biomédicales, qui sont de plus en plus présentes en Asie, ont investi plus de 500 millions USD à Singapour

PR Newswire, le 18/05/2009 : ATLANTA, May 18 /PRNewswire/ -- Les sociétés de sciences biomédicales internationales ont investi plus de 500 millions USD à Singapour en 2008, et ce, en raison des solides fondements scientifiques de Singapour, où plus de 760 millions USD ont été dépensés en recherche et développement dans le domaine des sciences biomédicales en 2007. […].

Raptor Pharmaceuticals administre pour la première fois la DR Cysteamine en essai clinique de phase 2b à des patients atteints de cystinose

PR Newswire, le 03/06/2009 : NOVATO, Californie, June 3 /PRNewswire/ -- Raptor Pharmeceuticals Corp. (« Raptor » ou la « société ») (Bulletin d'affichage OTC : RPTP), a annoncé aujourd'hui la première administration en essai clinique de phase 2b, mené en collaboration avec l'Université de Californie à San Diego (« UCSD »), pour évaluer la préparation exclusive de bitartrate de cystéamine à action retardée (« DR Cystéamine ») en gélules de Raptor dans le traitement de la cystinose néphropathique (« cystinose »), une maladie génétique rare qui touche le stockage lysosomal. Dans le cadre de la proposition de drogue nouvelle de recherche (« DNR ») de Raptor, l'UCSD réalise l'essai, sponsorisé par Raptor, dans son centre de recherche en clinique générale. […].

Raptor Pharmaceutical termine l'essai clinique de phase 2b de DR Cystéamine dans la cystinose

PR Newswire, le 23/11/2009 : NOVATO, Californie, November 23 /PRNewswire/ -- Raptor Pharmaceutical Corp. (« Raptor » ou la « Société ») (Nasdaq : RPTP), a annoncé aujourd'hui les résultats d'un essai clinique de phase 2b de sa forme exclusive de bitartrate de cystéamine à action retardée (« DR Cystéamine ») chez les patients souffrant de cystinose néphropathique (« cystinose »). L'essai, qui s'est déroulé au General Clinical Research Center de l'Université de Californie à San Diego (« UCSD ») a évalué l'innocuité, la tolérabilité et les propriétés pharmacocinétiques et pharmacodynamiques d'une dose unique de DR Cystéamine chez neuf patients atteints de cystinose. […].

Bases et banques de données médicales sur Internet

C.Perbet, le 01/01/2000 : Dossier de synthèse de Caducée.net […].

Bases et banques de données médicales sur Internet

C.Perbet, le 01/01/2000 : Dossier de synthèse de Caducée.net […].