Raptor Pharmaceuticals annonce le lancement de la phase 2a de l'essai clinique concernant la stéatohépatite non alcoolique

NOVATO, Californie, October 20 /PRNewswire/ -- Raptor Pharmaceuticals Corp. (« Raptor » ou la « Société ») (OTC Bulletin Board : RPTP), a annoncé aujourd'hui le lancement d'un essai clinique de phase 2a de dosage de patients, en collaboration avec l'Université de Californie à San Diego (« UCSD ») pour évaluer le bitartrate de cystéamine (« cystéamine ») chez les adolescents souffrant de stéatohépatite non alcoolique. La stéatohépatite non alcoolique est une forme d'hépatopathie représentant environ 10 % des nouveaux cas de maladie hépatique chronique et est considérée comme l'une des principales causes de cirrhose hépatique aux Etats-Unis.

(Logo : http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20071022/NYM074LOGO)En vertu d'une collaboration précédemment annoncée entre Raptor et l'UCSD pour évaluer l'innocuité et l'efficacité potentielle de la cystéamine chez les patients atteints de stéatohépatite non alcoolique, l'UCSD effectue une étude clinique ouverte de phase 2a dans son centre de recherche clinique, soutenue financièrement par Raptor qui fournit aussi les fournitures cliniques de cystéamine. L'essai devrait recruter 12 adolescents souffrant de stéatohépatite non alcoolique qui gèrent leur condition grâce à un régime alimentaire et à de l'exercice physique. Des données positives pourraient fournir les arguments en faveur d'études cliniques avancées de cystéamine dans la stéatohépatite non alcoolique.

En vertu d'une collaboration précédemment annoncée entre Raptor et l'UCSD pour évaluer l'innocuité et l'efficacité potentielle de la cystéamine chez les patients atteints de stéatohépatite non alcoolique, l'UCSD effectue une étude clinique ouverte de phase 2a dans son centre de recherche clinique, soutenue financièrement par Raptor qui fournit aussi les fournitures cliniques de cystéamine. L'essai devrait recruter 12 adolescents souffrant de stéatohépatite non alcoolique qui gèrent leur condition grâce à un régime alimentaire et à de l'exercice physique. Des données positives pourraient fournir les arguments en faveur d'études cliniques avancées de cystéamine dans la stéatohépatite non alcoolique.

La vente de la cystéamine est autorisée par la FDA et l'Agence européenne pour les médicaments (EMEA) dans le traitement de la cystinose (« cystinose »), une maladie génétique rare du stockage lysosomal. En vertu de licences octroyées par l'UCSD, Raptor développe la cystéamine ainsi qu'une forme retard de la cystéamine (« DR Cysteamine ») pour plusieurs indications thérapeutiques potentielles, y compris la stéatohépatite non alcoolique. La cystéamine a démontré une efficacité potentielle dans les études précliniques et cliniques de la stéatohépatite non alcoolique, la maladie d'Huntington, la dystrophie myotonique de Steinert et d'autres indications.

Ted Daley, président de la division clinique de Raptor déclare : « Nous sommes contents que le dosage soit désormais lancé dans l'essai clinique de phase 2a sur la stéatohépatite non alcoolique, une maladie qui a parfois un impact sévère sur la santé à long terme d'un grand nombre de personnes. La cystéamine représente un traitement potentiel prometteur des patients atteints de stéatohépatite non alcoolique, qui n'ont que les régimes alimentaires et l'exercice physique pour la gestion de la maladie. Le programme sur la stéatohépatite non alcoolique fait partie de notre stratégie visant à mettre à contribution le profil d'innocuité et l'efficacité potentielle connus de la cystéamine pour plusieurs indications où le médicament a déjà montré son aspect prometteur dans le cadre d'études cliniques et précliniques. »

De son côté, Joel Lavine, M.D., Ph.D., pédiatre gastro-entérologue à l'UCSD et investigateur principal de cette étude estime : « L'initiation du dosage des patients dans l'essai sur la stéatohépatite non alcoolique nous donne la possibilité d'évaluer un nouveau traitement potentiel de cette maladie. Nous sommes ravis de collaborer avec Raptor pour cette étude qui nous permettra de faire progresser nos efforts dans le traitement de la stéatohépatite non alcoolique. »

On estime à 2 à 5 % le pourcentage de la population américaine affectée par la stéatohépatite non alcoolique. Tout en étant couramment diagnostiquée chez les adultes et les enfants obèses et diabétiques insulinorésistants et avec des profils lipidiques anormaux, la stéatohépatite non alcoolique peut aussi se manifester chez les personnes dont le poids est normal. Bien que la plupart des personnes souffrant de cette maladie se sentent en bonne santé et ne présentent aucun signe extérieur d'hépatopathie, la stéatohépatite non alcoolique provoque une baisse des fonctions hépatiques et peut potentiellement déboucher sur une cirrhose et une insuffisance hépatique. Dans les cas les plus sévères, la nature progressive de la stéatohépatite non alcoolique peut nécessiter une greffe du foie des patients affectés.

A propos de la cystéamine et de DR Cysteamine

La vente de la cystéamine est autorisée par la FDA et l'Agence européenne pour les médicaments (EMEA) dans le traitement de la cystinose, une maladie génétique rare du stockage lysosomal. Le potentiel d'accumulation du médicament dans le foie est susceptible de créer un effet de traitement ciblé pour les patients souffrant de stéatohépatite non alcoolique. La DR Cysteamine est une formulation orale améliorée à enrobage entérique de cystéamine.

Raptor a obtenu une licence mondiale exclusive pour DR Cysteamine ainsi qu'une désignation de médicament orphelin de la FDA pour DR Cysteamine dans le traitement de la cystinose néphropathique, suite à son acquisition en décembre 2007 d'Encode Pharmaceuticals. En mars 2008, Raptor a acquis une licence mondiale exclusive pour certains droits de propriété intellectuelle et de développement d'UCSD concernant l'utilisation de la cystéamine dans le traitement de la stéatohépatite non alcoolique.

A propos de Raptor Pharmaceuticals Corp.

Raptor Pharmaceuticals Corp. (« Raptor ») est une société biopharmaceutique cotée en bourse qui se consacre à l'accélération du développement de nouvelles options de traitement pour le bénéfice des patients, à travers l'amélioration des médicaments existants et grâce à l'application de plates-formes de ciblage de médicament très spécialisées et à une expertise en formulation. Raptor se concentre sur les populations de patients mal prises en charge sur lesquelles les travaux de la Société peuvent avoir le plus grand impact. Raptor est engagé dans le développement clinique de son produit candidat propriétaire, une forme retard de la cystéamine (« DR Cysteamine ») pour le traitement de la cystinose néphrotique, de la stéatohépatite non alcoolique, de la maladie d'Huntington et de la dystrophie myotonique de Steinert. La société développe aussi le produit candidat Convivia(TM) pour le traitement du déficit en aldéhyde déshydrogénase (« ALDH2 »). Dans ses programmes précliniques, Raptor se consacre à la bio-ingénierie de nouveaux médicaments candidats et de nouvelles plates-formes de ciblage de médicaments tirés des protéines associées au récepteur (RAP - receptor-associated protein) et des protéines liées pour le traitement du cancer, des troubles neurodégénératifs et des maladies infectieuses. Les programmes précliniques de Raptor comprennent HepTide(TM), WntTide(TM) et NeuroTrans(TM).

Pour des renseignements supplémentaires, veuillez consulter www.raptorpharma.com.

ÉNONCÉS PROSPECTIFS

Le présent document contient des énoncés prospectifs tels que définis par la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces énoncés font référence à des évènements, à nos résultats d'exploitation ou notre performance financière futurs, y compris, mais sans limitation, les déclarations suivantes : la capacité de Raptor à développer DR Cysteamine pour le traitement de la stéatohépatite non alcoolique, de la cystinose et d'autres indications ; la capacité de Raptor à mettre au point et fabriquer DR Cysteamine en quantités cliniques suffisantes pour appuyer des essais cliniques ; la capacité de DR Cysteamine à être bénéfique pour les patients atteints de la stéatohépatite non alcoolique. Ces énoncés ne sont que des prédictions et comportent des risques connus et inconnus, des incertitudes ainsi que d'autres facteurs susceptibles d'engendrer des résultats réels pour la Société qui s'écartent considérablement de ceux envisagés par lesdits énoncés prospectifs. Les facteurs susceptibles d'influencer de façon importante ou d'empêcher la réalisation des énoncés prospectifs de la société ont notamment trait à l'échec éventuel de la société dans le développement ou l'acquisition de produits ; à la non-validation de ses technologies et à la non-acceptation de ses méthodes par la communauté scientifique, à mesure que la société progresse ; à l'incapacité de la société à retenir ou à attirer des employés clés dont les connaissances sont essentielles au développement de ses produits ; au développement de difficultés scientifiques imprévues parallèlement aux procédures de la société ; à l'insuffisance des brevets de la société pour protéger les aspects essentiels de ses technologies ; à l'invention éventuelle de meilleures technologies par la concurrence ; à l'action décevante des produits de la société voire pire, à leur nocivité pour les personnes traitées ; et enfin à l'incapacité de la société à récolter les fonds suffisants pour le développement ou un fonds de roulement suffisant au moment opportun. Pareillement, les produits de la société pourraient ne jamais être développés et être utilisés, et même si cela était le cas, ils pourraient ne pas être approuvés pour la commercialisation auprès du grand public. La société met en garde le lecteur ne pas se fier outre mesure à ces énoncés prospectifs, quels qu'ils soient. Ceux-ci ne sont valides qu'à la date de leur formulation. Certains de ces risques, incertitudes et autres facteurs sont décrits plus en détail dans les documents déposés régulièrement par la Société auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC), que nous vous invitons vivement à lire et à analyser, y compris la déclaration d'enregistrement de la société établie sur formulaire S-1 entrée en vigueur le 7 août 2008 ; notre rapport annuel sur formulaire 10-KSB soumis à la SEC le 14 novembre 2007 et notre formulaire 10-QSB soumis à la SEC le 9 juillet 2008. Tous ces documents sont disponibles gratuitement en consultant le site de la SEC au http://www.sec.gov. Tout énoncé prospectif ultérieur, écrit ou oral, attribuable à la Société ou à des personnes agissant en son nom, doit être expressément et intégralement considéré avec les mêmes précautions que celles mises en avant dans les rapports déposés auprès de la SEC. Nous nous dégageons expressément de toute obligation de mettre à jour tout énoncé prospectif.

Site Web : http://www.raptorpharma.com

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