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Faiblesse musculaire
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La HAS recommande l'inclusion de l'amyotrophie spinale dans le dépistage néonatal
Caducee.net, le 10/07/2024 : L'amyotrophie spinale (SMA) est une affection génétique rare et sévère, caractérisée par une faiblesse musculaire croissante dès les premiers mois de vie. La Haute Autorité de Santé (HAS) recommande désormais d'inclure le dépistage de cette maladie dans le programme national de dépistage néonatal (DNN) pour permettre pour une prise en charge plus rapide. […].
Cancer du poumon : La FDA approuve ALUNBRIG® (brigatinib) de Takeda
Takeda Pharmaceutical Company Limited, le 23/05/2020 : « Nous sommes extrêmement fiers des résultats positifs obtenus par ALUNBRIG pour les patients atteints d’un CPNPC ALK récemment diagnostiqué, en particulier ceux présentant des métastases cérébrales, » a déclaré Teresa Bitetti, présidente, Global Oncology Business Unit, Takeda. « Grâce à son solide programme de développement clinique et aux recherches en cours sur l’ensemble des traitements contre le CPNPC, Takeda s’engage à trouver des solutions pour les personnes atteintes de formes dévastatrices de cancer du poumon, qui ont besoin de nouvelles options thérapeutiques. Nous pensons que l’approbation d’ALUNBRIG est un pas important dans la bonne direction, ainsi qu’un progrès notable pour le portefeuille de traitements contre le cancer du poumon de Takeda. » […].
Takeda présentera un portefeuille croissant et diversifié de produits oncologiques lors de prochains congrès scientifiques
Takeda Pharmaceutical Company Limited, le 20/05/2019 : « Nous sommes impatients de présenter à l'ASCO et à l'AEH des données qui illustrent les progrès continus de notre portefeuille – aussi bien dans le cadre de la recherche clinique qu'en situation réelle – pour les tumeurs solides et les cancers du sang », a déclaré Phil Rowlands, Ph.D., responsable de l’unité thérapeutique Oncologie chez Takeda. « Ces données démontrent notre engagement constant à l'égard de la découverte, du développement et de la distribution de médicaments pour les patients atteints de cancers. » […].
Ipsen annonce la présentation de nouvelles données cliniques lors de l'ISPRM 2018 démontrant son engagement dans la recherche sur les neurotoxines
Ipsen, le 04/07/2018 : Ipsen (Euronext: IPN ; ADR : IPSEY) a annoncé aujourd'hui que son portefeuille en neurotoxines ferait l'objet de 13 abstracts lors du 12ème Congrès mondial de l'International Society of Physical and Rehabilitation Medicine (ISPRM), qui se tiendra du 8 au 12 juillet à Paris. […].
Takeda va présenter un portefeuille élargi de produits oncologiques, via des présentations de données lors des prochaines réunions médicales
Takeda Pharmaceutical Company Limited, le 28/05/2017 : « La présence de Takeda Oncology à ces prochaines réunions médicales démontre que nous nous efforçons constamment de proposer des innovations aux patients atteints d’un cancer », a déclaré Christophe Bianchi, M.D., président de Takeda Oncology. « Les données que nous présentons soulignent l’intensité et l’ampleur de notre portefeuille récemment élargi, qui inclut dorénavant à la fois les malignités hématologiques et les tumeurs solides, avec la récente homologation d’ALUNBRIG™ (brigatinib) pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) métastatique, et nous rapproche de notre objectif qui est de guérir le cancer. » […].
La Commission européenne autorise la commercialisation de Strensiq™ (asfotase alfa) pour le traitement des patients souffrant d’hypophosphatasie (HPP) depuis l’enfance
Alexion Pharmaceuticals, Inc., le 01/09/2015 : « L’hypophosphatasie est une maladie extrêmement rare qui peut avoir des effets dévastateurs sur les patients et leurs familles. En l’absence de traitement, les patients sont confrontés à des problèmes majeurs qui touchent le développement, la croissance et la mobilité, avec un risque de décès extrêmement élevé chez les nourrissons », a déclaré le Dr Christine Hofmann de la section Rhumatologie et Ostéologie pédiatriques de l’Hôpital pour enfants à l’Université de Wurtzbourg, en Allemagne. « Je suis ravie que les patients européens atteints d’HPP depuis l’enfance aient désormais un traitement approuvé qui attaque la cause sous-jacente de leur maladie métabolique génétique pérenne en remplaçant la phosphatase alcaline non-tissu spécifique. » […].
Une analyse approfondie du risque de syndrome de Guillain-Barré associé aux vaccins anti COVID-19
Caducee.net, le 12/10/2023 : Dans le cadre de la surveillance continue de la vaccination contre la COVID-19, EPI-PHARE (groupement d’intérêt scientifique en épidémiologie des produits de santé ANSM-Cnam) a réalisé une nouvelle étude de pharmaco-épidémiologie pour mesurer le risque de survenue du syndrome de Guillain-Barré en lien avec les différents vaccins contre la Covid-19. Les résultats de cette étude ont été publiés dans la revue Neurology. […].
Fibrodysplasie ossifiante progressive - FOP : pas d’AMM pour le palovarotène d'IPSEN
Caducee.net, le 30/01/2023 : Ipsen a annoncé le 27 janvier que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament (AEM) a recommandé de refuser l’autorisation de mise sur le marché pour le palovarotène comme traitement pour la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), une maladie osseuse ultra-rare. […].
Myasthénie acquise généralisée : Ultomiris obtient l’AMM européenne
Alexion, le 04/10/2022 : Alexion, entité d’AstraZeneca dédiée aux maladies rares, annonce l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché par la Commission européenne pour Ultomiris (ravulizumab). Cet inhibiteur du complément C5 à effet prolongé est une nouvelle option thérapeutique pour les patients adultes atteints de myasthénie acquise généralisée (MAg) à anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (AChR). […].
La Commission européenne approuve l'ALUNBRIG® (brigatinib) dans le cadre d'un cancer du poumon non à petites cellules ALK chez les patients précédemment traités au crizotinib,...
Takeda Pharmaceutical Company Limited, le 29/11/2018 : Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502) a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne (CE) a accordé une autorisation de mise sur le marché pour l'ALUNBRIG (brigatinib) en tant que monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) avancé à kinase positive du lymphome anaplasique (ALK ) ayant précédemment suivi un traitement au crizotinib. La décision fait suite à un avis favorable du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) daté du 20 septembre 2018. […].
Takeda présente les résultats mis à jour de l'essai pivot ALTA de Phase 2 pour l'ALUNBRIGTM (brigatinib) contre le cancer du poumon non à petites cellules ALK positif
Takeda Pharmaceutical Company Limited, le 16/10/2017 : L'étude ALTA randomisée de Phase 2 est conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'ALUNBRIG avec deux schémas posologiques. Les patients ont soit reçu 90 mg d'ALUNBRIG en prise quotidienne unique (n = 112; 90 mg; groupe A) ou 180 mg en prise quotidienne unique après une période préparatoire de sept jours à 90 mg en prise quotidienne unique (n=110; 180 mg; groupe B). […].
L'enquête sur l'épidémie d'encéphalite au virus 'West Nile-like' se poursuit à New York
Caducee.net, le 03/10/1999 : Le département de la santé de la ville de New York vient de faire savoir que l’épidémie d’encéphalite qui a débuté fin août dans la ville a touché à ce jour 36 personnes et que 168 cas font l’objet d’une analyse. […].
easypod(R), dispositif d'injection de l'hormone de croissance de Merck Serono, approuvé au Japon
PR Newswire, le 16/09/2009 : GENEVE, Suisse, September 16 /PRNewswire/ -- Merck Serono, division de Merck KGaA (Darmstadt, Allemagne), annonce aujourd'hui que l'agence japonaise en charge des dispositifs médicaux, la "Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA)", a accordé une autorisation de mise sur le marché pour easypod(R) au Japon. Easypod(R) a été développé pour une utilisation exclusive avec les cartouches de Saizen(R) (somatropine), l'hormone de croissance humaine recombinante de Merck Serono, indiqué pour le traitement des déficits en hormone de croissance. […].
Myopathie atrophique avec myotonie : de nouvelles informations sur l'origine de la maladie
Caducee.net, le 11/09/2000 : La myopathie atrophique avec myotonie, encore nommée dystrophie myotonique de Steinert, est liée à l'expansion de triplet CTG sur le gène DMPK. Des chercheurs américains viennent de montrer, chez la souris, que la présence de ces répétitions sur un autre gène est suffisante pour générer certains caractères de la maladie. Cette étude parue dans le dernier numéro de Science indique que les ARNm portant des expansions auraient un rôle clé dans la pathogenèse de la maladie. […].