Octapharma cible le principal risque du traitement de l'hémophilie - les anticorps anti-facteur VIII

LACHEN, Suisse et HOBOKEN, New Jersey, August 26 /PRNewswire/ -- Octapharma AG est à la tête d'une initiative internationale qui se concentre sur la lutte contre le principal risque associé au traitement de l'hémophilie A - des anticorps anti-facteur VIII (FVIII), aussi connus sous le nom d'inhibiteurs. Cette initiative, jumelée aux efforts déployés par Octapharma en vue de poursuivre le premier traitement par FVIII recombinant produit à partir d'une lignée cellulaire d'origine humaine, pourrait avoir un impact considérable sur le traitement d'environ un sur 5 000 à 10 000 hommes nés avec l'hémophilie A partout dans le monde. À l'échelle mondiale, 75 % des cas d'hémophilie échappent au diagnostic ou au traitement.

Octapharma AG, le troisième fabricant de produits plasmatiques en importance au monde, a récemment réuni un grand nombre des chercheurs en matière de troubles de la coagulation sanguine les plus respectés lors de deux colloques portant sur cet enjeu important tenus à l'occasion du congrès biennal de l'International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) à Boston. Octapharma était l'un des cinq sponsors « platine » du congrès de l'ISTH, qui a attiré quelque 7 500 représentants de la communauté de la médecine et de la recherche ainsi que de nombreux patients.

Pendant les colloques, des experts cliniques ont indiqué que jusqu'à 40 pour cent des patients atteints d'hémophilie A n'ayant jamais reçu de traitement présentent la plus grave complication clinique associée au traitement substitutif par FVIII, les anticorps inhibiteurs, ce qui risque de provoquer une hémorragie non maîtrisée, une hausse du nombre d'hospitalisations et des lésions aux articulations, de même qu'une augmentation des taux de morbidité et de mortalité.

« Nous avons rassemblé la communauté internationale afin de résoudre ce problème, car notre engagement envers les patients atteints d'hémophilie A à l'échelle mondiale remonte à la création d'Octapharma, il y a 25 ans », a déclaré Kim Bjornstrup, vice-présidente d'Octapharma AG. « Nos premiers traitements ont été mis au point l'intention des hémophiles, et aujourd'hui, la plupart des défenseurs des patients atteints d'hémophilie affirment que le développement des inhibiteurs constitue le plus grand obstacle au traitement efficace. Octapharma se consacre à l'introduction de stratégies de développement novatrices qui contribueront à améliorer la qualité de vie des patients en trouvant un traitement efficace et en mettant au point des produits visant à surmonter cet obstacle. »

Le colloque sponsorisé par Octapharma « Prevention and Eradication of FVIII Inhibitors: Bridging Lab and Field Research » (Prévention et éradication des inhibiteurs du FVIII : le pont entre la recherche en laboratoire et sur le terrain) était présidé par David Lillicrap, M.D., professeur de pathologie et de médecine moléculaire à l'Université Queen, en Ontario, au Canada, et par Georges E. Rivard, M.D., professeur de pédiatrie à l'Université de Montréal. Le colloque a offert l'occasion de discuter des données récentes appuyant l'utilisation de concentrés du facteur de von Willebrand (VWF)/FVIII pour l'induction de la tolérance immunitaire (ITI) chez les patients atteints d'hémophilie A associés à un mauvais pronostic en vue de la réussite du traitement de l'ITI.

Les conférenciers ont étudié une combinaison de données cliniques, précliniques et de base concernant le rôle de la présence du VWF dans les concentrés de FVIII de même que l'expérience clinique sur la prévention et l'éradication des inhibiteurs du FVIII. De plus, les dernières données cliniques prospectives et rétrospectives obtenues de différentes catégories de concentrés de FVIII utilisés pour le traitement de l'ITI ont été présentées parallèlement à une mise à jour sur la progression d'une étude prospective en cours conçue pour examiner davantage le développement d'inhibiteurs du FVIII chez les patients atteints d'hémophilie n'ayant jamais reçu de traitement.

« Un nombre croissant d'expériences cliniques suggère que les concentrés de FVIII dérivés du plasma (pdFVIII) contenant du VWF augmentent la probabilité d'une tolérance, particulièrement chez la patients présentant des facteurs de mauvais pronostic », a déclaré Wolfhart Kreuz, conférencier au colloque, M.D. du Centre de soins intégrés de l'hémophilie à l'Hôpital universitaire Johann Wolfgang Goethe de Francfort, en Allemagne. « La réussite du traitement de l'ITI entraîne la normalisation de la demi-vie du FVIII, permet de réaliser un traitement substitutif et une prophylaxie sur demande entièrement efficaces, en plus d'améliorer du coup la qualité de vie du patient et de réduire considérablement le coût du traitement. »

Le colloque sponsorisé par Octapharma « From Humans to Humans - Introducing the First Recombinant FVIII Produced From a Human Cell Line » (Des humains aux humains : Introduction du premier FVIII recombinant produit à partir d'une lignée cellulaire humaine) était présidé par Edward G.D. Tuddenham, M.D., directeur du Centre d'hémophilie Katharine Dormandy & unité d'hémostase à Londres, et par Johannes Oldenburg, M.D., Ph. D., président et directeur de l'Institut d'hématologie expérimentale et de médecine transfusionnelle de Bonn, en Allemagne.

« Vingt and après le début des essais cliniques réalisés avec des concentrés de FVIII recombinant (rFVIII) exprimé par des cellules de hamster, un nouveau composé de FVIII recombinant fait l'objet d'études cliniques depuis peu », a déclaré le Dr Tuddenham. « L'objectif premier du développement de ce nouveau FVIII recombinant était de réduire le défi immunogène global (et la formation d'inhibiteurs qui en découle) chez le patient hémophile pendant le traitement substitutif par FVIII recombinant. Une partie essentielle de cette stratégie consistait en la création d'un FVIII recombinant contenant une protéine d'origine humaine exprimée dans un système d'expression de protéines basé sur des cellules humaines, au lieu d'utiliser des lignées de cellules existantes dérivées du hamster. »

Lors du colloque, les conférenciers ont souligné les avantages liés à l'utilisation d'une protéine basée sur une cellule humaine ; les caractéristiques précliniques et certaines des propriétés fonctionnelles du premier facteur VIII recombinant (rFVIII) provenant d'une lignée cellulaire humaine ; ainsi que le programme de développement clinique prévu à l'échelle mondiale intégrant le nouveau rFVIII dérivé de cellules humaines. La demande de nouvelle drogue de recherche pour le rFVIII provenant d'une lignée cellulaire humaine d'Octapharma a été déposée aux États-Unis en mai 2008. Des essais cliniques ont débuté en Russie au printemps 2009 et devraient être entrepris aux États-Unis plus tard au cours de l'année. De plus, Octapharma dispose d'autres produits recombinants provenant de lignées cellulaires humaines en divers stades de développement.

Lors du colloque, les avantages éventuels de l'utilisation d'une lignée cellulaire humaine pour la production de FVIII recombinant ont été présentés. Ces avantages comprennent l'absence des épitopes antigéniques de rongeurs Gal-1,3-Galactose et acide N-glycolyl-neuraminique sur la protéine du FVIII, ce qui pourrait entraîner la réduction de l'immunogénicité comparativement aux produits de facteur VIII recombinant actuellement sur le marché qui sont tous dérivés de lignées cellulaires de hamster ainsi qu'une éventuelle augmentation de la tolérabilité.

Octapharma AG

Octapharma AG, dont le siège social se situe à Lachen, en Suisse, est le troisième fabricant de produits plasmatiques en importance au monde et se voue aux soins aux patients et à l'innovation médicale depuis plus de 25 ans. Le principal domaine d'activités d'Octapharma consiste en la création, la production et la vente de traitements à base de protéines humaines provenant autant de plasma humain que de lignées cellulaires humaines, dont l'immunoglobuline intraveineuse (IGIV). Aux États-Unis, le produit d'IGIV d'Octapharma, octagam(R) (immunoglobuline intraveineuse [humaine] 5 %), est utilisé pour traiter les troubles du système immunitaire, et l'Albumine (humaine) d'Octapharma est indiquée pour le rétablissement et la conservation du volume sanguin. Octapharma compte plus de 3 000 employés et dispose d'une expérience biopharmaceutique dans 80 pays à l'échelle mondiale, dont les États-Unis, où Octapharma USA est basée à Hoboken, dans le New Jersey. Octapharma exploite deux sites de production à la fine pointe de la technologie homologués par la Food and Drug Administration des États-Unis, offrant le plus haut niveau de flexibilité en matière de production et minimisant les pénuries de produits. Pour obtenir de plus amples renseignements, veuillez consulter le www.octapharma.com.

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