Le pegvisomant dans le traitement de l’acromégalie

Deux études sur l’efficacité et l’innocuité du pegvisomant dans le traitement de l’acromégalie sont publiées demain dans la revue The Lancet. Elles semblent montrer que ce médicament permet de normaliser les concentrations d’IGF-1 dans 97% des cas durant un an.

Le pregvisomant est un antagoniste du récepteur à l’hormone de croissance, souvent sur exprimée dans l’acromégalie par une tumeur de l’hypophyse. Il permet de bloquer la fixation de l'hormone de croissance à son récepteur et de diminuer l’IGF-1 qui est produit sous l'action de cette dernière. La mesure de concentration d'IGF-1 est donc un bon baromètre de l’avancée de la maladie.

L’efficacité du pegvisomant a été évaluée à la fois par la mesure du volume tumoral et également par la concentration sérique de l’IGF-1, chez 152 patients ayant reçu du pegvisomant par injection journalière sous cutanée pendant 18 mois.

L’innocuité du pegvisomant a été évaluée sur 160 personnes ayant reçu des injections hebdomadaires et qui ont été exclues de l’étude d’efficacité.

Les concentrations en IGF-1 ont baissé d’au moins 50% chez les patients traités pendant 6 mois et de plus de 90% après un an. Sur les 90 patients traités pendant un an, 87 ont obtenu une concentration normale d’IGF-1.

Le pregvisomant a été plutôt bien toléré. Deux patients ont vu leurs tumeurs hypophysaires progresser et deux autres ont du quitter l’étude en raison de leurs transaminases élevées.

Le volume moyen des tumeurs chez 131 patients suivis pendant presque 12 mois, a diminué de 0.033 cm₃.

D’après les auteurs, le pegvisomant est un traitement efficace de l’acromégalie. Selon Michael Thoner, l’auteur principal, «son mécanisme d’action est nouveau: il bloque l’action de l’hormone de croissance plutôt que d’inhiber sa production».

Source : The Lancet 2001;358:1754-9.