On dénombre plus de 400 essais cliniques de thérapie génique dans le monde aujourd’hui

A ce jour, on recense dans le monde environ 400 essais cliniques, 3300 patients participant à ces essais. 300 essais se déroulent sur le continent américain, 70 en Europe. La plupart de ces essais sont des études de phase I ou II. On ne compte que 2 essais de phase III menés aux Etats-Unis, en l’occurrence dans le traitement du glioblastome et du mélanome.

Les maladies concernées par ces essais cliniques de thérapie génique sont des maladies monogéniques (environ 50 essais), des cancers (environ 250 cas), des maladies infectieuses (environ 30 essais), d’autres maladies (environ 15 essais). Les autres essais (environ 40) concernent des volontaires sains pour vérifier la réponse immunitaire après administration du gène ou sont des essais de marquage génétique.

Les essais menés en France, au nombre d’une quinzaine, concernent des cancers ou des maladies génétiques.

Les centres et réseaux de thérapie génique (CRTG) sont situés à l’hôpital Necker-Enfants Malades (Paris), au groupe hospitalier Pitié-Salpétrière (Paris), à l’Institut Gustave-Roussy (Villejuif), à l’Institut Curie (Paris), à l’hôpital Henri-Mondor de Créteil, aux CHU de Lyon et Grenoble, aux CRTG de Franche-Comté/Alsace et de Marseille, et aux Hospices Civils de Strasbourg. Au total, l’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP) est ainsi le promoteur de 4 essais de thérapie génique actuellement en cours.

Source : AP-HP, Inserm, AFM.