Un nouveau traitement contre la polykystose rénale ?

Un groupe de la Mayo Clinic de Rochester et de l’Ecole de Médecine de l’Université de l’Indiana indique qu’une molécule nommée OPC312260 stoppe le développement des kystes et préserve la fonction rénale chez des rats et des souris. Ces résultats seront publiés dans l’édition d’octobre de Nature Medicine.

Le rôle central de l’AMP cyclique dans ces pathologies est largement reconnu d’où l’idée de l’utiliser comme cible. Dans ces nouveaux travaux, OPC312260 inhibe la production d’AMP cyclique en bloquant un récepteur spécifique retrouvé uniquement que les cellules à partir desquelles se développent les kystes.

« Nos résultats pourraient ouvrir la voie à des essais cliniques », explique Vincent Gattone, premier auteur de cette étude. En effet, les animaux utilisés dans cette étude portaient des mutations similaires à celles impliquées dans la polykystose rénale récessive autosomique chez l’homme.

Gattone et ses confrères espèrent que la molécule OPC312260 et ses dérivés se révéleront aussi efficaces dans la forme dominante de la maladie. « Le fait que ces molécules ciblent sélectivement des récepteurs spécifiques sur ces cellules rénales et ‘contournent’ les autres organes les rend relativement non toxiques », ajoute Vicente Torres, autre auteur de l’étude.

Source : Mayo Clinic