Thérapie génique et Parkinson

Des rats modèles de la maladie de Parkinson ont vu leurs symptômes moteurs s’améliorer après que des chercheurs aient transféré un gène critique dans une région cérébrale impliquée dans le contrôle des mouvements.

De plus, cette équipe internationale conduite par Jia Luo (Université d’Auckland) a montré que cette méthode de transfert de gène protégeait les neurones dopaminergiques d’autres lésions.

Cette méthode de thérapie génique a consisté à introduire le gène codant la « glutamic acid decarboxylase (GAD) » dans des cellules du noyau subthalamique des animaux. Cette enzyme est responsable de la synthèse du GABA, neurotransmetteur inhibiteur.

La libération de GABA a été associée à des réponses inhibitrices et cette modification phénotypique a conduit à une forte protection des neurones dopaminergiques et à une amélioration du comportement de type parkinsonien chez les animaux.

Ces résultats sont certes prometteurs mais les chercheurs restent très prudents quant à une extrapolation de ces données chez l’homme. D’autres études seront évidemment nécessaires pour mesurer le potentiel de cette approche pour un traitement clinique efficace.

Source : Science 2002;298 :425-9

SR