Syndrome de l'homme raide : les immunoglobulines intraveineuses paraissent efficaces

Ce syndrome rare est un trouble du SNC caractérisé par une rigidité et des spasmes musculaires pour lesquels il n'existe aucun traitement efficace. En raison d'une origine vraisemblablement auto-immune, un groupe des NIH a évalué l'intérêt des immunoglobulines intraveineuses chez des patients touchés par ce syndrome. Le traitement a permis une amélioration des symptômes comparé au placebo.

Les résultats de cette étude pilote sont rapportés par Dalakas et al. dans le NEJM du 27 décembre. Ces auteurs rappellent que la cause profonde du syndrome de l'homme raide est mal connue mais que les avis s'accordent sur une composante auto-immune. En raison de résultats satisfaisants obtenus avec les immunoglobulines intraveineuses (IgIV) dans plusieurs troubles auto-immuns, ces auteurs ont choisi d'étudier ce traitement immuno-modulateur chez 16 patients.

Tous les patients présentaient les signes électrophysiologiques du syndrome ainsi que des anticorps anti-GAD65 caractéristiques : ces anticorps sont dirigés contre l'acide glutamique décarboxylase. Cette enzyme intervient dans la synthèse du GABA et la présence de ces anticorps pourrait interférer avec l'activité de ce neurotransmetteur et perturber le contrôle moteur.

Les patients ont reçu les IgIV ou un placebo pendant trois mois. Après une période de washout d'un mois, les traitements étaient intervertis et repris pour trois mois.

Parmi ceux qui avaient reçu d'abord les IgIV, les auteurs ont noté une amélioration des symptômes liés à la rigidité mais un rebond lors du passage au placebo. A l'opposé, ceux qui avaient d'abord reçu le placebo n'ont pas vu d'amélioration selon les critères de rigidité alors que l'amélioration était visible par la suite avec les IgIV. D'une façon générale, les IgIV ont eu un effet positif significatif.

"Onze patients qui avaient reçu les immunoglobulines sont devenus capables de marcher plus facilement ou sans assistance, leur fréquence de chute a diminué et ils ont été capables de réaliser des tâches ménagères ou liées à leur activité professionnelle", écrivent Dalakas et al..

Il faut toutefois signaler les disparités importantes relevées dans la durée des effets positifs. En effet, le bénéfice des IgIV variait de six semaines à un an selon les patients.

Par ailleurs, les IgIV étaient associées à une diminution des titres en anticorps anti-GAD65 mais ces titres ne paraissaient pas corrélés à la sévérité de la maladie ou à l'amélioration générale observée.

En conclusion, les investigateurs estiment que les IgIV semblent efficaces dans le traitement du syndrome de l'homme raide mais que le coût du traitement est élevé et que le rôle des anticorps anti-GAD65 reste à préciser.

Source : N Engl J Med 2001;345:1870-6