Etats-Unis : vers une surveillance plus étroite des essais de thérapie génique

Un panel d’experts des Instituts américains de la santé vient de proposer que des règles plus contraignantes s’appliquent désormais en matière de notification des effets secondaires pouvant intervenir au cours d’un essai de thérapie génique.

Cette décision a été prise à l’issue d’une réunion publique de trois jours du Recombinant DNA Advisory Committee (RAC) des National Institutes of Health (NIH). Les conditions du décès, en septembre dernier, d’un adolescent de 18 ans traité par thérapie génique lors d’un essai clinique conduit par le Pr James Wilson à l’Université de Pennsylvanie (Philadelphie) y ont été largement discutées. (lire nos dépêches des 10/12/99 et 13/10/99).

Ces débats ont également été l’occasion de revenir sur le fait que les Prs Jeffrey Isner de la Tufts University (Boston) et Ronald Crystal de l’Université Cornell (New York) n’aient pas jugé utile de déclarer six décès, estimant que ces morts n’étaient pas imputables au traitement par thérapie génique mais à la pathologie cardiovasculaire sous-jacente de leurs patients.

Au total, les auditions ont montré que des manquements significatifs aux recommandations émises par les NIH ont été commis par plusieurs investigateurs cliniciens.

Le comité RAC des NIH recommande la notification " immédiate ", en l’occurrence dans un délai maximal de 15 jours de tous les effets secondaires. Est défini comme effet secondaire, quelle que soit la dose administrée : un événement " attendu ou inattendu, lié ou non au traitement ayant entraîné la survenue d’une complication menant le pronostic vital, d’une augmentation de la durée d’hospitalisation, d’un handicap permanent, ou d’une anomalie congénitale ".

Les experts demandent également que la notification obligatoire de toutes les situations ayant imposé une intervention médicale ou chirurgicale chez les patients traités par thérapie génique.

Il reste que les mesures proposées par le RAC Committee ne sont pas du tout du goût des industriels. Stewart Parker, porte-parole de la Biotechnology Industry Organization, a expliqué que les firmes impliquées dans le développement d’outils utilisables en thérapie génique estiment que tout détail portant sur la conception, la taille ou le statut d’un essai clinique représente, par définition, une entorse préjudiciable à leur politique de confidentialité commerciale dans ce domaine très compétitif.

Il n’est pas sûr qu’il soit entendu, les experts des NIH s’efforçant en effet aujourd’hui de modifier les choses de façon à ce que les " effets secondaires ne tombent pas dans la catégorie ‘confidentiel’ ", a dit le Dr Claudia Mickelson, présidente du RAC et spécialiste des questions de sécurité biologique au MIT (Massachusetts Institute of Technology).

Source : Reuters, AP.