Traitement de l’hémophilie B par thérapie génique chez l’animal

Pour la première fois, des chercheurs de l’University of North Carolina at Chapel Hill ont utilisé, chez l’animal, la thérapie génique pour produire de façon soutenue le facteur anti-hémophilique identique à celui qui fait défaut chez les hémophiles. Ces résultats sont encourageants pour le traitement chez l’homme de l’hémophilie B.

Les personnes souffrant d’hémophilie de type B présente une absence du facteur IX. Si par la thérapie génique on pouvait obtenir une production soutenue de cette protéine, alors ces individus n’auraient plus besoin d’injections quotidiennes du facteur anti-hémophilique.

Les chercheurs de l'University of North Carolina at Chapel Hill, (UNC-CH) ont utilisé un vecteur de type adenovirus porteur du gène codant pour le facteur IX.

Les études précédentes faîtes par des chercheurs de l’UNC-CH, chez des chiens souffrant d’hémophilie B, ont montré que l’injection par voie intramusculaire de l’adenovirus modifié comportant le gène facteur IX a permis d’obtenir une production musculaire de la protéine et une circulation dans le sang de celle-ci. Le taux des hémorragies était diminué mais la quantité produite représentait seulement 2 à 4 % de la quantité normale de facteur IX retrouvée dans le sang.

Toutefois, ces études faisaient appel uniquement au sérotype 2 du virus. Les auteurs ont alors utilisé cinq des six sérotypes ( se différenciant par leur protéine d’enveloppe) afin de comparer la production de facteur IX chez la souris. Les auteurs ont trouvé que chez les souris, la quantité de protéine exprimée était 100 à 1000 fois plus importante que ce qui avait été obtenue auparavant.

Selon le Dr C. Walsh, « le but de cette expérience était de voir si on pouvait générer une production importante de protéine à long terme. Or, six mois après le traitement, la production de facteur IX restait élevée». « De plus, ces résultats suggèrent que cette méthode pourrait être appliquée au traitement de l’hémophilie A », poursuit-il

Source : University of North Carolina School of Medicine