Avancée majeure dans le traitement du cancer du sein : ORSERDU® reçoit le feu vert de la Commission européenne

Le groupe Menarini, en collaboration avec Stemline Therapeutics Inc., annonce une avancée significative avec l'approbation d'ORSERDU®. Ciblant spécifiquement les tumeurs avec mutations de l'ESR1, cette molécule pourrait changer la donne pour de nombreux patientes atteintes du cancer du sein.

Le groupe Menarini, géant pharmaceutique international, en collaboration avec sa filiale Stemline Therapeutics Inc., a récemment annoncé l'approbation d'ORSERDU® par la Commission européenne. Cette molécule est destinée à être utilisée en monothérapie pour traiter les femmes ménopausées et les hommes souffrant d'un cancer du sein avancé ou métastatique. Plus précisément, elle cible les patients dont les tumeurs sont positives aux récepteurs d'œstrogènes (ER), négatives à HER2 et présentant une mutation activatrice de l'ESR1. Cette approbation fait suite à l'avis favorable du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) en juillet 2023.

Les mutations de l'ESR1 : un défi thérapeutique

Les mutations de l'ESR1 sont des mutations acquises qui apparaissent après une exposition à un traitement endocrinien. Elles sont identifiées chez près de 40% des patients atteints d'un cancer du sein métastatique ER et HER2-. Ces mutations représentent un obstacle majeur, rendant les tumeurs plus résistantes aux traitements endocriniens standards. L'approbation d'ORSERDU® est donc une avancée majeure, car elle offre une solution thérapeutique spécifique pour ces tumeurs.

Elcin Barker Ergun, PDG du groupe Menarini, a exprimé sa fierté quant à cette innovation, soulignant qu'il s'agit de la première avancée en matière de thérapie endocrinienne depuis près de deux décennies. De plus, Giuseppe Curigliano, professeur d'oncologie médicale à l'université de Milan, a souligné l'importance de cette approbation, qui offre une nouvelle option de traitement ciblant directement les mutations rendant certaines formes de cancer du sein plus récalcitrantes.

Des résultats cliniques prometteurs

L'approbation d'ORSERDU® repose sur les données de l'étude de phase 3 EMERALD. Cette étude a démontré une survie sans progression (SSP) statistiquement significative avec l'élacestrant par rapport au traitement standard. Plus précisément, chez les patients dont les tumeurs présentaient des mutations de l'ESR1, l'élacestrant a permis d'obtenir une SSP médiane de 3,8 mois, contre 1,9 mois avec le traitement standard.

En outre, une analyse post-hoc a révélé que la durée du traitement antérieur par CDK4/6i était positivement associée à une SSP plus longue sous élacestrant. Ces résultats, présentés lors du San Antonio Breast Cancer Symposium en 2022, renforcent l'importance de cette nouvelle molécule dans le traitement du cancer du sein.

Concernant l'étude EMERALD de phase 3 (NCT03778931)

L'essai de phase 3 EMERALD est une étude randomisée, en ouvert, contrôlée par traitement actif, visant à évaluer l'élacestrant en monothérapie de deuxième ou troisième intention chez des patients atteints d'un cancer du sein avancé ou métastatique ER /HER2-. Elle a impliqué 478 participants ayant précédemment bénéficié d'une à deux lignes de traitement endocrinien, incluant un inhibiteur de CDK4/6. Ces patients ont été aléatoirement sélectionnés pour être traités soit par l'élacestrant, soit par un autre agent hormonal choisi par le médecin traitant. Les critères d'évaluation principaux se concentraient sur la survie sans progression (SSP) pour l'ensemble des participants et spécifiquement pour ceux présentant des mutations du gène du récepteur de l'œstrogène 1 (ESR1). Pour ce dernier groupe, l'élacestrant a démontré une SSP médiane de 3,8 mois, comparativement à 1,9 mois pour le traitement conventionnel, diminuant ainsi le risque de progression ou de mortalité de 45 % (SSP HR = 0,55, 95 % CI : 0,39, 0,77) en comparaison avec la thérapie standard.