OBI Pharma obtient la désignation de médicament orphelin auprès de la FDA pour le traitement du cancer du pancréas moyennant son traitement anticancéreux ciblé sous forme de conjugué anticorps-médicament (en anglais, ADC), OBI-999

Il s'agit de la première désignation de médicament orphelin pour l'OBI-999, un nouveau conjugué anticorps-médicament de première classe ciblant le Globo H, un antigène glycolipidique détecté dans plusieurs types de tumeurs

TAIPEI, Taïwan, 26 décembre 2019 /PRNewswire/ -- OBI Pharma, Inc., une société biopharmaceutique taïwanaise (TPEx : 4174), a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé la désignation de médicament orphelin pour l'OBI-999 afin de traiter le cancer du pancréas. L'OBI-999 est un conjugué de médicament anticorps de première classe ciblant le Globo H, un antigène glycolipidique.

Les inscriptions dans le cadre de la phase 1/2 de l'OBI-999 au centre de cancérologie MD Anderson Cancer Center de l'université du Texas ont été ouvertes aux patients atteints de tumeurs solides localement avancées ou métastatiques, notamment les cancers pancréatiques, gastriques, colorectaux et œsophagiens (identificateur ClinicalTrials.gov : NCT04084366). La docteure Apostolia M. Tsimberidou y participe en tant que chercheuse principale. L'objectif de l'essai est de vérifier l'innocuité et le profil d'efficacité préliminaire de l'OBI-999 dans ces groupes de patients.

Le docteur Tillman Pearce, chef des services médicaux chez OBI Pharma, a déclaré : « Nous sommes très enthousiasmés par la valeur potentielle que l'OBI-999 peut apporter aux patients atteints d'un cancer du pancréas étant donné la grande efficacité que nous avons observée en utilisant l'OBI-999 dans les modèles de xénogreffes de cancer du pancréas tout en sachant que de nombreux cancers du pancréas surexpriment fortement le Globo H, cible glycolipidique d'OBI-999, en utilisant le test immunohistochimique validé qui sera disponible pour sélectionner les patients pour la phase 2 de ce premier essai clinique chez l'humain. »

À propos du cancer du pancréas

Le cancer du pancréas trouve son origine dans les cellules pancréatiques exocrines ou endocrines et serait causé par une mauvaise alimentation, le tabagisme et des facteurs génétiques. Le cancer du pancréas est une maladie mortelle qui touche actuellement 69 839 personnes aux États-Unis. Cinq ans après le développement de la tumeur, le taux de survie est de seulement 8,5 %. De plus, les options de traitement se limitent à la résection chirurgicale pour les patients atteints des premiers stades de la maladie, et le taux de survie à cinq ans pour ces patients pourrait atteindre dans le meilleur des cas 34,3 %. Le cancer du pancréas étant asymptomatique aux premiers stades, la majorité des patients ne sont pas diagnostiqués ou mal diagnostiqués jusqu'aux stades avancés de la maladie. La chirurgie perd toute son efficacité à ce stade de la maladie, laissant ainsi une grande population avec des options de traitement limitées.

À propos de la désignation de médicament orphelin (en anglais Orphan Drug Designation ou ODD)

La désignation de médicament orphelin offre à OBI Pharma des avantages potentiels, notamment l'exclusivité du marché dès la réception de l'approbation réglementaire, l'exemption des frais de demande de la FDA et des crédits d'impôt pour les essais cliniques qualifiés. L'Office des médicaments orphelins de la FDA accorde le statut d'orphelin aux produits pour soutenir le développement de médicaments conçus pour traiter des maladies ou des affections rares touchant à moins de 200 000 personnes aux États-Unis.

À propos d'OBI-999

OBI-999 est un nouveau conjugué médicament anticorps (en anglais, Antibody Drug Conjugate ou ADC) de première classe intégrant une technologie de liaison brevetée qui fournit un rapport médicament/anticorps (en anglais, Drug-to-Antibody ratio ou DAR) cohérent pour le traitement du cancer basé sur le Globo H, un antigène exprimé dans plus de 15 cancers épithéliaux. OBI-999 utilise un anticorps Globo H pour cibler les cellules cancéreuses à haute expression de Globo H. En libérant un médicament chimiothérapeutique à petite molécule grâce à la spécificité de l'anticorps, il déploie directement une thérapie cytotoxique au niveau des cellules cancéreuses ciblées. OBI-999 est actuellement soumis à un essai clinique de phase 1/2 (ClinicalTrials.gov Identifier : NCT04084366) pour tester sa sécurité et son efficacité en tant que thérapie à conjugué médicament anticorps en oncologie. Dans les modèles animaux de xénogreffe préclinique de plusieurs types de tumeurs (pancréatique, pulmonaire, gastrique et mammaire), OBI-999 a montré un fort rétrécissement de la tumeur à plusieurs doses. Dans les études précliniques de toxicologie à dose unique et répétée, OBI-999 a été bien toléré et a atteint une marge de sécurité favorable qui justifierait la poursuite du développement clinique. OBI Pharma détient les droits mondiaux sur OBI-999.

À propos d'OBI Pharma

OBI Pharma, Inc., est une société biopharmaceutique taïwanaise créée en 2002. Sa mission est de développer et d'homologuer de nouveaux agents thérapeutiques pour les besoins médicaux non satisfaits contre des cibles cancéreuses telles que la série Globo (y compris le Globo H), l'AKR1C3 et d'autres cibles prometteuses.

Le tout premier portefeuille d'immuno-oncologie de la société contre la série Globo inclut : Adagloxad Simolenin (anciennement OBI-822), un vaccin d'immunothérapie active de la série Globo ; OBI-888 (Globo H mAb) et OBI-999 (conjugué médicament anticorps Globo H). Le premier traitement ciblé AKR1C3 de la société est l'OBI-3424 (promédicament à petites molécules) qui libère sélectivement un puissant agent d'alkylation de l'ADN en présence de l'enzyme aldo-céto réductase 1c3 (AKR1C3). Pour plus d'informations, rendez-vous sur www.obipharma.com.

Déclarations prospectives

Les déclarations incluses dans ce communiqué de presse qui ne constituent pas une description de faits historiques sont des déclarations prospectives au sens de la loi de 1995 sur la réforme du contentieux des titres privés (en anglais, Private Securities Litigation Reform Act of 1995). Ces déclarations prospectives incluent, sans s'y limiter, des déclarations sur les futurs essais cliniques, les résultats et le calendrier de ces essais et résultats. Ces facteurs de risque sont identifiés et discutés de temps à autre dans les rapports et présentations d'OBI Pharma, y compris les documents d'OBI Pharma déposés auprès de l'Office taïwanais des titres et des opérations à terme.

CONTACT DE LA SOCIÉTÉ :
Kevin Poulos
OBI Pharma USA, Inc.
1 (858) 731-6706
kpoulos@obipharmausa.com