Espoir pour la progeria

PARIS, June 30 /PRNewswire/ -- Cinq ans après l'identification du gène responsable, des chercheurs espagnols (équipe de Carlos Lopez-Otin, Université d'Oviedo) et français (équipe de Nicolas Lévy, Inserm/AP-HM, Marseille) ont validé chez la souris un traitement pour la progeria, une maladie rare provoquant un vieillissement accéléré et prématuré. Ce traitement qui combine deux molécules pharmacologiques existantes permettrait de ralentir l'évolution de cette maladie, face à laquelle la médecine était jusqu'alors impuissante.

Sous réserve de l'autorisation des agences de santé, ce traitement pourrait très prochainement être testé auprès de 15 enfants en Europe. Une avancée majeure pour les familles touchées par cette maladie et, plus largement, pour la compréhension (et peut-être le ralentissement) du vieillissement normal.

Publiés dans la revue Nature Medicine, ces travaux ont reçu le soutien financier de l'Association Française contre les Myopathies grâce aux dons du Téléthon français, depuis l'identification du gène jusqu'à la mise au point du traitement et le protocole clinique en projet.

Le traitement qui vient d'être validé chez la souris repose sur une combinaison de deux molécules pharmacologiques existantes : les statines (indiquées dans le traitement et la prévention de l'athérosclérose et des risques cardiovasculaires) et les aminobisphosphonates (indiquées dans le traitement de l'ostéoporose). Les chercheurs franco-espagnols ont démontré que ce traitement diminuait les effets de la maladie et augmentait significativement l'espérance de vie.

Comme l'a précédemment démontré l'équipe de Nicolas Lévy, à l'origine de l'identification du gène en 2003, la progeria est due à l'accumulation dans les cellules d'une protéine tronquée, la progérine, dont la toxicité est liée à la présence d'un acide gras qui reste fixé à la protéine (alors qu'il est éliminé dans les cellules normales). Afin d'inhiber ou de bloquer la toxicité de la progérine, les chercheurs se sont intéressés à la voie de synthèse de cet acide gras. Des molécules pharmacologiques sont en effet connues pour bloquer certaines des étapes de cette voie de synthèse. Après plusieurs tentatives, ils ont constaté que c'est la combinaison d'une statine et d'un aminobisphosphonate qui arrivait à prévenir la fixation de l'acide gras à la progérine et donc réduit sa toxicité. Celle-ci étant moins toxique, la maladie se développe de façon atténuée, ralentie.

Suite à ces résultats encourageants, un protocole clinique reposant sur ce traitement est sur le point de démarrer, piloté par Nicolas Lévy à Marseille (France). Il devrait durer 3 ans et concerner 15 des 25 enfants atteints de progeria en Europe. Le but de ce protocole est de ralentir la progression de la maladie et, si possible, de prolonger l'espérance de vie actuellement très limitée des enfants atteints.

Article publié dans Nature Medicine : http://dx.doi.org/10.1038/nm.1786

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