Alzheimer : un essai de thérapie génique en phase I

Cet essai portait sur un protocole de thérapie génique destiné à produire du NGF afin de stimuler les fonctions cholinergiques dans le cerveau antérieur. La procédure consistait à réaliser une implantation autologue de fibroblastes génétiquement modifiés pour produire le NGF.

Pour cet essai présenté dans Nature Medicine, huit patients traités pour maladie d'Alzheimer ont participé. Les investigateurs n'ont pas noté d'effet adverse sur les six patients avec un suivi disponible sur 22 mois. Deux patients, dont un décédé au cours du suivi ont connu des complications liées à l'implantation des fibroblastes (hémorragie cérébrale). Les analyses menées sur les autres sujets suggèrent une amélioration du processus de déclin des fonctions cognitives, montrent les chercheurs.

Source : Nature Medicine, Published online 24 April 2005; doi:10.1038/nm1239