Thérapie génique du DICS-X1 : une complication expliquée

En 2000, un traitement par thérapie génique avait été mis en œuvre pour soigner 10 patients atteints de déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X ou DICS-X1. Environ trois ans plus tard, deux patients ont développé une maladie proche de la leucémie. Des chercheurs livrent aujourd’hui une explication à cette complication.

Selon de nouveaux travaux publiés dans Science, l’introduction de la version corrigée du gène en défaut à l’aide d’un vecteur rétroviral a activé un gène adjacent. Ce gène est le proto-oncogène LMO2 qui est impliqué dans la production de cellules sanguines. Sous l’effet de cette activation aberrante de LMO2, les lymphocytes T des deux patients ont alors proliféré de façon anormale.

Les deux patients sont aujourd’hui dans un état de rémission clinique après avoir bénéficié d’un traitement contre la leucémie, indiquent les auteurs.

Source : Science 2003; 302(5644):415-9.