Le thalidomide semble prometteur pour le traitement des myélomes multiples

Le thalidomide, largement connu pour ces effets tératogènes chez l'homme, a fait l'objet de nombreuses présentations au congrès annuel de la Société Américaine d'Hématologie. Parmi ces études, deux portaient sur l'utilisation du thalidomide dans le traitement des myélomes multiples nouvellement diagnostiqués ou réfractaires au traitement.

Des chercheurs de la Mayo Clinic ont présenté des données préliminaires d'un essai portant sur l'utilisation du thalidomide seul ou associé à la dexamethasone dans le traitement du myélome multiple chez des patients récemment diagnostiqués.

Les 42 patients qui ont participé à l'essai ont reçu une dose initiale de thalidomide de 200 mg/jour avec une escalade de dose (incréments de 200 mg) jusqu'à 800 mg/jour. Le thalidomide était administré seul ou en association avec 40 mg/jour de dexamethasone par voie orale. Une réponse au traitement était définie par une diminution d'au moins 50 % de la concentration (sérum et urine) de la protéine monoclonale.

Selon les résultats présentés, 77 % des patients avec un myélome actif ont répondu à l'association thalidomide + dexamethasone. Le taux de réponse était de 86 % avec l'escalade de dose et 74 % avec une dose constante de thalidomide, les deux étaient associées à la prise de dexamethasone.

Les patients avec une forme latente de myélome ont reçu uniquement du thalidomide et le taux de réponse dans ce groupe était de 38 %. Un rash a été noté chez 3 patients. Les autres effets secondaires observés était une constipation, des myalgies et une sudation.

Selon le Dr Rajkumar, premier auteur de cette étude, "le thalidomide en association avec la dexamethasone pourrait être un traitement de première intention pour les patients avec un myélome multiple récemment diagnostiqué". Il ajoute que ces résultats sont encore prélimaires et qu'ils demandent à être confirmés.

Dans une autre étude, le Dr Barlogie (Arkansas Research Center) a fait part du suivi à long terme de 169 patients atteints d'une myélome multiple réfractaire et traités par thalidomide avec escalade de dose. La dose initiale était de 200 mg/jour et était augmentée de 200 mg toutes les deux semaines avec un maximum de tolérance à 800 mg/jour.

Environ 36 % des patients ont connu une réduction de plus de 25 % de la concentration en protéine monoclonale. A 18 mois, 78 % des patients qui avaient répondu étaient en vie comparé à 53 % chez ceux en échec. De nombreux effets secondaires ont été rencontrés chez les patients qui recevaient une dose de 400 mg.

"Nos résultats suggèrent que le thalidomide pourrait avoir une activité dans le myélome multiple réfractaire et avancé", souligne le Dr Barlogie. "Ces résultats sont en accord avec d'autres observations qui indiquent que le thalidomide pourrait allonger la survie du patient dans cette maladie très difficile à soigner".

Le thalidomide a rencontré un franc succès lors de ce congrès de la Société Américaine d'Hématologie puisqu'il a fait l'objet de 46 présentation orales ou posters, dont 23 dans le cadre du myélome multiple. Néanmoins, son utilisation éventuelle dans le traitement du myélome multiple demande de nombreuses confirmations.

Source :Celgene Corporation.