Activation génétique et anémie : Aventis Pharma dépose une demande d'enregistrement aux USA et dans l'Union Européenne

Aventis Pharma et Transkaryotic Therapies ont annoncé aujourd'hui leur demande de mise sur le marché de Dynepo™, qui stimule la production d'érythropoïétine humaine. Le dépôt de demande d'enregistrement a été remis à la Food and Drug Administration américaine (FDA) et l'European Agency for the Evaluation of Medicinal Products (EMEA). Cette demande concerne l'emploi de Dynepo™ pour le traitement des anémies dues à une insuffisance rénale chronique.

Ce médicament utilise un procédé nommé activation génétique. La technique consiste à introduire, par recombinaison homologue, une nouvelle séquence régulatrice à proximité du gène de l'érythropoïétine. Cette séquence permet de stimuler la synthèse d'érythropoïétine à partir du gène endogène, et donc d'accélérer la production d'hématies. L'intérêt essentiel de la technique réside dans sa capacité à "stimuler" le gène d'intérêt dans des cellules où il est normalement "éteint".

Dans cette technique, aucun gène cloné n'est introduit dans les cellules du patient, seule une séquence régulatrice activatrice du gène est insérée.

La demande d'Aventis Pharma concerne les formes d'administration en sous-cutané et intraveineuse.

Le groupe pharmaceutique appuie sa requête sur la base des résultats d'essais cliniques de phase II et III qui ont impliqué plus de 1.300 personnes. D'autres essais sont en cours pour évaluer l'efficacité et le profil de sécurité du Dynepo™ dans les anémies associées à la chimiothérapie chez les patients cancéreux.

Ca ressemble à de la thérapie génique, ça a le goût de la thérapie génique mais ce n'est pas de la thérapie génique : aucun gène n'est introduit dans la cellule, seulement une séquence non codante régulatrice. La frontière est bien mince.

Communiqué de presse d'Aventis Pharma