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Hémophilie B
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L'EMA commence l'examen formel du dossier Glybera(R)
PR Newswire, le 25/01/2010 : AMSTERDAM, January 25 /PRNewswire/ -- Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext : AMT), un des leaders de la thérapie génique humaine, a atteint une nouvelle étape significative dans le processus d'autorisation officielle de mise sur le marché du Glybera(R), le produit phare d'AMT pour la déficience en lipoprotéine lipase (LPLD). La demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) du Glybera(R), annoncée récemment, a passé l'étape de validation auprès de l'European Medicines Agency (EMA, anciennement connue sous le nom d'EMEA), et celle-ci va à présent commencer son examen formel du Glybera(R). […].
Lancement de Baxalta, un leader biopharmaceutique mondial dévoué aux patients atteints de maladies orphelines et aux besoins médicaux non comblés
Baxalta Incorporated, le 01/07/2015 : «Baxalta débute avec un riche héritage dans le domaine des partenariats stratégiques et des innovations révolutionnaires, ce qui nous met en bonne position pour continuer à développer des thérapies transformatrices. Nous nous distinguons à chaque étape en mettant résolument l'accent sur la compréhension des expériences et des besoins des patients», a déclaré Ludwig Hantson, président-directeur général de Baxalta. «Nous misons sur la science et les innovations externes pour susciter des découvertes et travailler avec toutes les parties prenantes: patients, professionnels de santé et décideurs, pour assurer l'accès aux normes de soins et les améliorer.» […].
Pfizer lance une étude clinique en thérapie génique expérimentale (mini-dystrophine) avec un premier patient atteint de myopathie de Duchenne.
PFIZER, le 03/05/2018 : Pfizer a lancé une étude clinique de phase 1b afin d'évaluer son candidat de thérapie génique (mini-dystrophine), le PF-06939926, chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne ou DMD (dystrophie musculaire de Duchenne). Le 22 mars 2018, un premier patient a reçu par administration intraveineuse un mini-gène de la dystrophine (ou mini-dystrophine), sous le contrôle d'Edward Smith, MD, investigateur principal de l'étude et Professeur Agrégé en pédiatrie et neurologie au centre médical de la Duke University. La sélection et l'inclusion des patients vont se poursuivre dans quatre centres de recherche clinique aux États-Unis. Les premières données de cette étude devraient être communiquées au cours du premier semestre 2019, après l'évaluation de tous les patients prévue un an après l'administration du traitement. […].
Hémophilie B : Pfizer lance une étude clinique de phase 3 en thérapie génique
Caducee.net, le 14/09/2018 : Pfizer et Spark Therapeutics ont annoncé le lancement, mené par Pfizer, d’une étude clinique de phase 3 en ouvert et multicentrique. La phase initiale de cette étude consiste à évaluer, pendant au moins six mois, l’efficacité et la tolérance de la prise en charge actuelle des patients hémophiles B (traitement substitutif de facteur IX en prophylaxie). […].