Raptor Pharmaceuticals annonce la conclusion du recrutement des patients pour la phase 2a de l'essai clinique concernant la stéatohépatite non alcoolique

NOVATO, Californie, February 6 /PRNewswire/ -- Raptor Pharmaceuticals Corp. (« Raptor » ou la « Société ») (OTC Bulletin Board: RPTP), a annoncé aujourd'hui la conclusion du recrutement des patients pour son essai clinique ouvert de phase 2a pour l'évaluation du bitartrate de cystéamine (« cystéamine ») chez les patients atteints de stéatohépatite non alcoolique. La stéatohépatite non alcoolique est une forme d'hépatopathie représentant environ 10 % des nouveaux cas de maladie hépatique chronique et est considérée comme une des principales cause de cirrhose hépatique aux Etats-Unis. A l'heure actuelle, les patients souffrant de stéatohépatite non alcoolique ne peuvent que gérer leur maladie en contrôlant leur poids, leur régime alimentaire et leurs exercices.

On estime à 2 à 5 % le pourcentage de la population américaine affectée par la stéatohépatite non alcoolique. La stéatohépatite non alcoolique a été diagnostiquée le plus souvent chez les adultes obèses insulinorésistants, mais peut aussi survenir chez les enfants, les personnes âgées et les personnes non diabétiques avec un poids normal. Bien que la plupart des personnes souffrant de cette maladie se sentent en bonne santé et ne présentent aucun signe extérieur d'hépatopathie, la stéatohépatite non alcoolique provoque une baisse des fonctions hépatiques et peut potentiellement déboucher sur une cirrhose et une insuffisance hépatique. Dans les cas les plus sévères, la nature progressive de la stéatohépatite non alcoolique peut nécessiter une greffe du foie des patients affectés.

On estime à 2 à 5 % le pourcentage de la population américaine affectée par la stéatohépatite non alcoolique. La stéatohépatite non alcoolique a été diagnostiquée le plus souvent chez les adultes obèses insulinorésistants, mais peut aussi survenir chez les enfants, les personnes âgées et les personnes non diabétiques avec un poids normal. Bien que la plupart des personnes souffrant de cette maladie se sentent en bonne santé et ne présentent aucun signe extérieur d'hépatopathie, la stéatohépatite non alcoolique provoque une baisse des fonctions hépatiques et peut potentiellement déboucher sur une cirrhose et une insuffisance hépatique. Dans les cas les plus sévères, la nature progressive de la stéatohépatite non alcoolique peut nécessiter une greffe du foie des patients affectés.

Dans le cadre d'un accord de collaboration entre l'université de Californie, San Diego (« UC San Diego ») et Raptor, UC San Diego effectue un essai clinique de phase 2a dans son centre de recherche clinique générale. A cours de son essai clinique ouvert de six mois, UC San Diego a recruté au total 12 adolescents atteints de la stéatohépatite non alcoolique auxquels a été administrée deux fois par jour, une dose de cystéamine par voie orale. UC San Diego va mesurer la réduction possible des niveaux d'alanine aminotransferase ALAT) et d'aspartate aminotransferase (ASAT) en tant que biomarqueur de l'efficacité de la cystéamine et thérapie potentielle de la stéatohépatite non alcoolique. Des données de phase 2a positives pourraient déboucher sur des essais de phase ultérieure de la cystéamine chez les patients souffrant de stéatohépatite non alcoolique.

La cystéamine, actuellement autorisée pour la commercialisation par la U.S Food and Drug Administration (« FDA ») et l'Agence européenne des médicaments (« EMEA ») pour le traitement de cystinose néphropathique (cystinose), a fait la démonstration de son efficacité potentielle à l'occasion d'études précliniques et cliniques de la stéatohépatite non alcoolique, de la maladie d'Huntington, de la céroïde-lipofuscinose juvénile et d'autres indications. En vertu de licences octroyées par l'USCD, Raptor développe la cystéamine ainsi qu'une forme retard de la cysteamine (DR cysteamine) pour la stéatohépatite non alcoolique et plusieurs nouvelles indications thérapeutiques potentielles. Des données préliminaires suggèrent que la cystéamine est assimilée par le foie et est un précurseur du puissant anti-oxydant hépatique glutathion (« GSH »). Les chercheurs de UC San Diego, collaborateurs de Raptor, pensent qu'en augmentant le niveau de GSH, il est potentiellement possible d'inverser les lésions hépatiques associées à la stéatohépatite non alcoolique.

Selon Ted Daley, président de la division clinique de Raptor : « La stratégie de Raptor est de s'appuyer sur le profil d'innocuité connu de la cystéamine pour le traitement de la cystinose et sur son efficacité potentielle pour plusieurs autres indications. Dans ce cas, la cystéamine représente un traitement potentiel prometteur pour la stéatohépatite non alcoolique, une maladie qui peut avoir un impact sévère sur la santé à long terme d'une population mondiale croissante de patients, tant chez les adultes que les adolescents. Des données positives de l'essai de phase 2a sur la stéatohépatite non alcoolique, nous ont permis de faire passer les essais cliniques sur cette maladie à un stade supérieur et peuvent nous donner des informations supplémentaires sur la façon de maximiser la valeur potentielle de la cystéamine pour la stéatohépatite non alcoolique et pour d'autres indications. »

De son côté, Joel Lavine, M.D., Ph.D., pédiatre gastro-entérologue à l'UC San Diego et investigateur principal de cette étude estime : « Nous sommes encouragés par le fait que l'essai de phase 2a a rempli ses objectifs de recrutement et nous sommes impatients de terminer le dosage des patients et d'évaluer les résultats de la cystéamine chez les adolescents atteints de stéatohépatite non alcoolique. Il n'existe pas à l'heure actuelle de traitement efficace autorisé par la FDA pour leur condition. UC San Diego et Raptor comprennent le besoin de fournir un traitement qui améliore la gestion de la maladie au-delà du régime alimentaire et de l'exercice et nous sommes déterminés à travailler ensemble pour trouver une solution pour ces patients. »

A propos de Raptor Pharmaceuticals Corp.

Raptor Pharmaceuticals Corp. (« Raptor ») est une société biopharmaceutique cotée en bourse qui se consacre à l'accélération du développement de nouvelles options de traitement pour le bénéfice des patients à travers l'amélioration des médicaments existants et grâce à l'application de plates-formes de ciblage de médicament très spécialisées et à une expertise en formulation. Raptor se focalise sur les populations de patient mal prises en charge sur lesquelles les travaux de la Société peuvent avoir le plus grand impact. A l'heure actuelle, Raptor possède des produits candidates en développement clinique pour le traitement de la cystinose néphropathique, la stéatohépatite non alcoolique, la maladie d'Huntington et le déficit en aldéhyde déshydrogénase (« ALDH2 »).

Les programmes pré-cliniques de Raptor sont basés sur la bioingénierie de nouveaux médicaments candidats et de nouvelles plates-formes de ciblage de médicaments tirés de la protéine humaine associée au récepteur (RAP) et des protéines associées pour le traitement du cancer, des troubles neurodégénératifs et des maladies infectieuses. Pour plus de renseignements, veuillez consulter www.raptorpharma.com.

Enoncés prospectifs

Le présent document contient des énoncés prospectifs tels que définis par le « Private Securities Litigation Reform Act » de 1995. Ces énoncés ont trait aux évènements futurs ou à nos résultats futurs d'exploitation ou notre performance financière future, y compris mais sans limitation les déclarations suivantes : La capacité de Raptor et de l'université de Californie San Diego de terminer les essais cliniques impliquant les patients souffrant de la stéatohépatite non alcoolique, la capacité de la cystéamine à traiter la stéatohépatite non alcoolique, l'ALAT et l'ASAT en tant que biomarqueur, afin de déterminer l'efficacité du traitement de la stéatohépatite non alcoolique, la capacité de Raptor à développer encore plus la cystéamine pour traiter stéatohépatite non alcoolique et pour d'autres indications. Ces déclarations ne sont que des prédictions et impliquent des risques connus et inconnus, des incertitudes et d'autres facteurs, susceptibles de provoquer des écarts considérables entre les résultats réels et les énoncés prospectifs. Les facteurs susceptibles d'influencer de façon importante ou d'empêcher la réalisation des énoncés prospectifs de la société ont notamment trait à l'échec éventuel de la société dans le développement ou l'acquisition de produits ; à la non-validation de ses technologies et à la non-acceptation de ses méthodes par la communauté scientifique, à mesure que la société progresse ; à l'incapacité de la société à retenir ou à attirer des employés clés dont les connaissances sont essentielles au développement de ses produits ; au développement de difficultés scientifiques imprévues parallèlement aux procédures de la société ; à l'insuffisance des brevets de la société pour protéger les aspects essentiels de ses technologies ; à l'invention éventuelle de meilleures technologies par la concurrence ; à l'action décevante des produits de la société voire pire, à leur nocivité pour les personnes traitées ; et enfin à l'incapacité de la société à récolter les fonds suffisants pour le développement ou un fonds de roulement suffisant au moment opportun. De même, les produits de la société pourraient ne jamais être développés et être utilisés, et même si cela était le cas, ils pourraient ne pas être approuvés pour la commercialisation auprès du grand public. Nous avertissons les lecteurs de ne pas trop se fier aux énoncés prospectifs qui ne sont valides qu'à la date du présent communiqué. Certains de ces risques, incertitudes et autres facteurs sont décrits plus en détail dans les documents déposés régulièrement par la Société auprès de la commission américaine des valeurs mobilières (SEC), que nous vous invitons vivement à lire et à envisager, y compris la déclaration d'enregistrement de la société établie sur formulaire S-1 déclarée en vigueur le 7 août 2008 ; notre rapport annuel sur formulaire 10-K soumis à la SEC le 30 octobre 2008, sa modification sur formulaire 10-K/A soumise à la SEC le 23 décembre 2008 et son formulaire 10-Q soumis à la SEC le 13 janvier 2009. Tous ces documents sont disponibles gratuitement en consultant le site de la SEC http://www.sec.gov. Les énoncés prospectifs écrits ou oraux à venir qui nous sont attribuables ou attribuables à des personnes agissant en notre nom sont totalement couverts par les avertissements contenus dans nos rapports soumis auprès de la SEC. Nous nous dégageons expressément de toute obligation de remettre à jour tout énoncé prospectif.

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