Une étude souligne les dangers potentiels de la thérapie génique

Un article qui paraîtra dans Nature Genetics montre comment un virus couramment utilisé en thérapie génique peut insérer son génome dans les chromosomes de l’hôte et ainsi endommager certains gènes.

Les virus adéno-associés (AAV) sont parmi les virus les plus employés dans les essais de thérapie génique. Typiquement, ils portent une copie normale d’un gène défectueux chez l’hôte.

Assurant la production de la protéine thérapeutique sans endommager le matériel génétique de l’hôte, les AAV pourraient cependant causer certains dommages. Mark Kay (Université de Stanford) et ses collaborateurs ont en effet montré que dans des cas rares, des copies du génome du virus pouvaient s’intégrer aux chromosomes de la cellule hôte.

Par ailleurs, cette intégration semble se faire préférentiellement sur des régions codantes de l’ADN. Ces évènements d’intégration, bien que rares, pourraient donc néanmoins endommager des gènes cellulaires fonctionnels.

Source : Nature Genetics Published online 1 June 2003; doi:10.1038/ng1179