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Érythroblastes

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Thérapie génique de la drépanocytose

AFM, le 14/12/2001 : Les résultats publiés cette semaine dans Science obtenus grâce à une collaboration franco-américaine coordonnée par Philippe Leboulch, directeur de l'Equipe Inserm 111, responsable d'un laboratoire au MIT(professeur à Harvard Medical School), marquent une étape importante vers la thérapie génique de la drépanocytose, une des maladies génétiques les plus fréquentes au monde due à une mutation d'un gène de l'hémoglobine. En collaboration avec Yves Beuzard (Equipe Inserm 111, Institut universitaire d'Hématologie, Hôpital Saint-Louis, Paris), Philippe Leboulch vient de guérir des souris drépanocytaires en introduisant chez ces animaux un gène produisant une hémoglobine « anti-drépanocytaire » en quantité élevée. Ces recherches ont reçu le soutien de l'Association française contre les myopathies (AFM), organisatrice du Téléthon. […].

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