Thérapeutique de la mucoviscidose : la piste des acides gras

Une approche thérapeutique totalement nouvelle, basée sur l’administration d’acides gras, vient d’être testée avec succès par des chercheurs américains chez des souris transgéniques porteuses du gène défectueux de la mucoviscidose.

Les Drs Juan Alvarez et Steven Freedman du Beth Israel Deaconess Medical Center de Boston ont rapporté leurs résultats à la 13e conférence annuelle nord américaine sur la mucoviscidose.

Ces chercheurs ont indiqué avoir découvert l’existence d’un déséquilibre lipidique réversible qui pourrait être responsable des symptômes courants de la mucoviscidose. Ils estiment que ce déséquilibre est notamment à l’origine de l’inflammation pulmonaire et de l’abondance des sécrétions.

Leur étude a consisté à comparer chez des souris saines et d’autres porteuses du défaut génétique de la mucoviscidose le taux de deux acides gras : l’acide arachidonique (AA) et l’acide docosahexaénoïque (DHA). Ils rapportent avoir décelé un rapport anormal entre ces deux substances dans les organes les plus touchés par la maladie : les poumons, le pancréas et l’intestin.

L'administration pendant une semaine de grandes quantités de DHA à des souris transgéniques porteuses du défaut génétique a non seulement corrigé le déséquilibre entre lipidique, mais a également entraîné la disparition chez ces rongeurs de certains symptômes pulmonaires, pancréatiques et intestinaux de la maladie

Les Drs Alvarez et Freedman, qui travaillent en association avec la firme de biotechnologie Genzyme General (Cambridge, Massachusetts), ont précisé que des résultats préliminaires semblent montrer l’existence d’un déséquilibre lipidique similaire chez les patients mucoviscidosiques.

Genzyme envisage de mener au début de l’année prochaine des essais cliniques évaluant l'action d'un produit basé sur le DHA au sein d’un réseau spécialisé de sept centre hospitaliers américains liés à la Cystic Fibrosis Foundation.

L’acide docosahexaénoïque (DHA) est notamment contenu dans l'huile de poisson et le lait humain.

Source : 13th annual North American Cystic Fibrosis conference.